Descrizione del progetto
Progressi nella terapia con cellule staminali per i bambini pretermine nati con lesioni cerebrali
Encefalopatia neonatale è un termine che comprende qualsiasi patologia del sistema nervoso centrale causata da lesioni cerebrali nei neonati. L’encefalopatia della prematurità si riferisce a quelle patologie specificamente associate alla nascita pretermine. Durante l’ultima metà della gravidanza si manifesta un rilevante spettro di eventi evolutivi. Non sorprende che le anomalie cerebrali nei sopravvissuti alla nascita pretermine mostrino una combinazione complessa di disturbi evolutivi e non evolutivi che hanno un impatto cronico sulla sopravvivenza e la qualità della vita dei bambini. Ad esempio, circa un quarto di tutti i casi di paralisi cerebrale sono associati alla nascita pretermine. L’ambizioso progetto quinquennale PREMSTEM, finanziato dall’UE, riunisce 15 partner provenienti dall’Europa e dall’Australia al fine di accelerare lo sviluppo della terapia con cellule staminali per i neonati pretermine. Se avrà successo, cambierà la vita di milioni di bambini e delle loro famiglie.
Obiettivo
This project will provide new knowledge regarding the best regimen, timing, dose, and route of administration of human mesenchymal stem cells (H-MSC) for regenerating the brain damage in infants born preterm; born before 37 of a typical 40 weeks of gestation. Over 15 million babies are born preterm every year it is a leading cause of death and permanent disability, often due to brain damage. The H-MSC that we will comprehensively screen are FDA-approved and in the process of being produced in a GMP grade, making them suitable for future clinical trials in human preterm born infants. These H-MSC will be evaluated in a large number of rodent models mimicking the key insults and brain damage observed in human preterm infants who will develop later motor, cognitive, and behavioral deficits. We will also apply theseH-MSC in two sheep models of injury relevant to brain damage associated with preterm birth. These large animal trials are a key step before initiating clinical trials in this high risk human population. Additional Workpackages will address the mechanisms underlying the regenerative effects of these H-MSC. This project addresses the call text by value adding to current knowledge of stem cell types and applying it to a large patient group with an unmet clinical need – infants with encephalopathy of the preterm born infant. Steps on the innovation chain targeted – preclinical research, proof of concept and to a lesser degree characterization of regenerative mechanisms.
Parole chiave
Programma(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Meccanismo di finanziamento
RIA - Research and Innovation actionCoordinatore
75654 Paris
Francia