Opis projektu
Postępy w zakresie terapii komórkami macierzystymi wykorzystywanej w leczeniu wcześniaków urodzonych z uszkodzeniami mózgu
Encefalopatia u noworodków to termin obejmujący każdą patologię ośrodkowego układu nerwowego spowodowaną uszkodzeniem mózgu. W przypadku wcześniaków odnosi się ona do tych patologii, które są szczególnie związane z przedwczesnymi narodzinami, ponieważ to właśnie pod koniec ciąży dochodzi do wielu zdarzeń kluczowych dla rozwoju dziecka. Nic więc dziwnego, że na nieprawidłowości w rozwoju mózgu u wcześniaków składa się szereg zaburzeń rozwojowych i nierozwojowych, które decydują o przeżyciu dziecka i mają istotny wpływ na jego jakość życia. Przykładowo około jedna czwarta wszystkich przypadków porażenia mózgowego jest wywołana przedwczesnym urodzeniem. Ambitny, pięcioletni projekt PREMSTEM, który otrzymał finansowanie ze środków UE, skupia 15 partnerów z Europy i Australii, aby przyspieszyć rozwój terapii wcześniaków wykorzystującej komórki macierzyste, która odmieni życie milionów dzieci i ich rodzin.
Cel
This project will provide new knowledge regarding the best regimen, timing, dose, and route of administration of human mesenchymal stem cells (H-MSC) for regenerating the brain damage in infants born preterm; born before 37 of a typical 40 weeks of gestation. Over 15 million babies are born preterm every year it is a leading cause of death and permanent disability, often due to brain damage. The H-MSC that we will comprehensively screen are FDA-approved and in the process of being produced in a GMP grade, making them suitable for future clinical trials in human preterm born infants. These H-MSC will be evaluated in a large number of rodent models mimicking the key insults and brain damage observed in human preterm infants who will develop later motor, cognitive, and behavioral deficits. We will also apply theseH-MSC in two sheep models of injury relevant to brain damage associated with preterm birth. These large animal trials are a key step before initiating clinical trials in this high risk human population. Additional Workpackages will address the mechanisms underlying the regenerative effects of these H-MSC. This project addresses the call text by value adding to current knowledge of stem cell types and applying it to a large patient group with an unmet clinical need – infants with encephalopathy of the preterm born infant. Steps on the innovation chain targeted – preclinical research, proof of concept and to a lesser degree characterization of regenerative mechanisms.
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
75654 Paris
Francja