Descripción del proyecto
Los islotes podrían cambiar el panorama médico de los pacientes diabéticos
La diabetes se caracteriza por un alto nivel de glucosa en sangre que puede provocar problemas de salud graves. Tanto en la diabetes de tipo 1 como en la diabetes de tipo 2, esto está relacionado con los niveles de insulina, una hormona que produce el páncreas y que permite que el azúcar en sangre entre en las células y pueda usarse como energía. En la diabetes de tipo 2, la producción de insulina es insuficiente o la insulina producida no funciona de forma adecuada. Por el contrario, en la diabetes de tipo 1, el cuerpo ataca a las células pancreáticas y estas no producen insulina. En la actualidad, la diabetes de tipo 1 se trata con un tratamiento de insulina para toda la vida administrado mediante inyecciones o con una bomba de insulina. El programa innovador del proyecto financiado con fondos europeos ISLET utiliza células de islotes pancreáticos humanas basadas en células madre y lleva cabo ensayos de control de calidad que conducirán a una rápida comercialización de un tratamiento de la diabetes de tipo 1 que puede cambiarlo todo.
Objetivo
Type 1 diabetes (T1D) is one of the main health challenges, with 6 million European citizens affected. Today, T1D accounts for a severe economic burden on healthcare and labour force. To bring advanced therapy in type T1D to patients, a scalable source of pancreatic islets for transplantation is needed.
The objective of the ISLET project is to build and implement a new and innovative program for the production and marketing of human pluripotent stem cell (hPSC)-derived advanced therapy medicinal products (ATMPs) for treatment of EU citizens with T1D. To achieve this, ISLET gathers a constellation of experts to establish a transferable GMP-compliant manufacturing program based on improved and standardised protocols for generation and characterisation of future ATMPs. Furthermore, to make a product closer to the “golden standard” human pancreatic islet, ISLET will develop islet-like clusters composed of isolated hPSC-derived alpha and beta-like cells, and advance strategies for safe, up-scaled production and a quantitative go/no-go assessment of therapeutic quality. Specifically, to overcome the lack of robust qualitative and quantitative assays to assess islet function, ISLET will introduce a novel quality control concept for predicting the therapeutic efficacy by quantitative proteomics and lipidomics as part of the ATMP development chain - a concept that will be widely applicable. A commercial route for exploitation of hESC-derived ATMPs for T1D treatment with EU will be developed. Finally, a professionally supported dual plan for public engagement in the fields of stem cell therapy and diabetes is rounding up the project.
Ámbito científico
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsproteomics
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
Palabras clave
Programa(s)
Convocatoria de propuestas
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaConvocatoria de subcontratación
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Régimen de financiación
RIA - Research and Innovation actionCoordinador
85764 Neuherberg
Alemania