Opis projektu
Wysepki mogą zmienić sytuację medyczną pacjentów z cukrzycą
Cukrzyca charakteryzuje się wysokim poziomem glukozy we krwi, co może skutkować poważnymi problemami zdrowotnymi. Zarówno w przypadku cukrzycy typu 1, jak i typu 2 wiąże się to z poziomem insuliny, hormonu wytwarzanego przez trzustkę, który umożliwia cukrowi z krwi przedostawanie się do komórek, gdzie służy on do wytwarzania energii. W typie 2 produkcja insuliny jest niewystarczająca lub też wytwarzana insulina nie działa prawidłowo. Z kolei w typie 1 ciało atakuje komórki w trzustce, przez co w ogóle nie wytwarzają one insuliny. Obecnie cukrzycę typu 1 leczy się, podając insulinę poprzez zastrzyki lub pompę insulinową. Terapia taka konieczna jest przez całe życie pacjenta. Innowacyjny program finansowanego ze środków UE projektu ISLET wykorzystuje komórki ludzkich wysepek Langerhansa wytworzone na bazie komórek macierzystych. Zespół projektu opracowuje też testy kontroli jakości, co doprowadzi do szybkiego wprowadzenia na rynek tej innowacyjnej terapii dla osób z cukrzycą typu 1.
Cel
Type 1 diabetes (T1D) is one of the main health challenges, with 6 million European citizens affected. Today, T1D accounts for a severe economic burden on healthcare and labour force. To bring advanced therapy in type T1D to patients, a scalable source of pancreatic islets for transplantation is needed.
The objective of the ISLET project is to build and implement a new and innovative program for the production and marketing of human pluripotent stem cell (hPSC)-derived advanced therapy medicinal products (ATMPs) for treatment of EU citizens with T1D. To achieve this, ISLET gathers a constellation of experts to establish a transferable GMP-compliant manufacturing program based on improved and standardised protocols for generation and characterisation of future ATMPs. Furthermore, to make a product closer to the “golden standard” human pancreatic islet, ISLET will develop islet-like clusters composed of isolated hPSC-derived alpha and beta-like cells, and advance strategies for safe, up-scaled production and a quantitative go/no-go assessment of therapeutic quality. Specifically, to overcome the lack of robust qualitative and quantitative assays to assess islet function, ISLET will introduce a novel quality control concept for predicting the therapeutic efficacy by quantitative proteomics and lipidomics as part of the ATMP development chain - a concept that will be widely applicable. A commercial route for exploitation of hESC-derived ATMPs for T1D treatment with EU will be developed. Finally, a professionally supported dual plan for public engagement in the fields of stem cell therapy and diabetes is rounding up the project.
Dziedzina nauki
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsproteomics
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
85764 Neuherberg
Niemcy