Descrizione del progetto
Le isole pancreatiche potrebbero cambiare il panorama medico per i pazienti diabetici
Il diabete è caratterizzato da un livello elevato di glucosio nel sangue che può condurre a problemi di salute gravi. Sia nel diabete di tipo 1 (DT1) che nel diabete di tipo 2 (DT2), ciò è correlato ai livelli di insulina, l’ormone prodotto dal pancreas che consente allo zucchero nel sangue di entrare all’interno delle cellule ed essere utilizzato come energia. Nel DT2, la produzione di insulina è insufficiente oppure l’insulina prodotta non funziona correttamente, mentre nel DT1, il corpo attacca le cellule pancreatiche, che non producono l’insulina. Attualmente, il DT1 è curato con la terapia insulinica permanente attraverso iniezioni o una pompa di insulina. Il programma innovativo del progetto ISLET, finanziato dall’UE, sta utilizzando cellule di isole pancreatiche umane basate su cellule staminali e sviluppando saggi di controllo della qualità che condurranno a una rapida commercializzazione di una terapia rivoluzionaria per il DT1.
Obiettivo
Type 1 diabetes (T1D) is one of the main health challenges, with 6 million European citizens affected. Today, T1D accounts for a severe economic burden on healthcare and labour force. To bring advanced therapy in type T1D to patients, a scalable source of pancreatic islets for transplantation is needed.
The objective of the ISLET project is to build and implement a new and innovative program for the production and marketing of human pluripotent stem cell (hPSC)-derived advanced therapy medicinal products (ATMPs) for treatment of EU citizens with T1D. To achieve this, ISLET gathers a constellation of experts to establish a transferable GMP-compliant manufacturing program based on improved and standardised protocols for generation and characterisation of future ATMPs. Furthermore, to make a product closer to the “golden standard” human pancreatic islet, ISLET will develop islet-like clusters composed of isolated hPSC-derived alpha and beta-like cells, and advance strategies for safe, up-scaled production and a quantitative go/no-go assessment of therapeutic quality. Specifically, to overcome the lack of robust qualitative and quantitative assays to assess islet function, ISLET will introduce a novel quality control concept for predicting the therapeutic efficacy by quantitative proteomics and lipidomics as part of the ATMP development chain - a concept that will be widely applicable. A commercial route for exploitation of hESC-derived ATMPs for T1D treatment with EU will be developed. Finally, a professionally supported dual plan for public engagement in the fields of stem cell therapy and diabetes is rounding up the project.
Campo scientifico
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsproteomics
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
Parole chiave
Programma(i)
Invito a presentare proposte
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H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Meccanismo di finanziamento
RIA - Research and Innovation actionCoordinatore
85764 Neuherberg
Germania