Projektbeschreibung
Inseln könnten das Leben von Diabetesbetroffenen verändern
Diabetes zeichnet sich durch einen hohen Blutzuckerspiegel aus, der zu ernsten gesundheitlichen Problem führen kann. Sowohl bei Typ-1- als auch bei Typ-2-Diabetes ist dieser auf den Insulinspiegel zurückzuführen. Insulin ist ein von der Bauchspeicheldrüse produziertes Hormon, über das Blutzucker in die Zellen gelangen und in Energie umgewandelt werden kann. Bei Typ-2-Diabetes wird entweder zu wenig Insulin gebildet oder das produzierte Insulin funktioniert nicht richtig. Bei Typ-1-Diabetes attackiert der Körper dagegen die Zellen in der Bauchspeicheldrüse, wodurch kein Insulin hergestellt werden kann. Typ-1-Diabetes wird aktuell mit einer lebenslangen Insulintherapie über Injektionen oder eine Insulinpumpe behandelt. Im Rahmen des innovativen Programms des EU-finanzierten Projekts ISLET werden mithilfe von stammzellbasierten menschlichen Zellen der Pankreasinseln die Qualitätskontrollassays entwickelt, die zur schnellen Kommerzialisierung einer bahnbrechenden Therapie für Typ-1-Diabetes führen werden.
Ziel
Type 1 diabetes (T1D) is one of the main health challenges, with 6 million European citizens affected. Today, T1D accounts for a severe economic burden on healthcare and labour force. To bring advanced therapy in type T1D to patients, a scalable source of pancreatic islets for transplantation is needed.
The objective of the ISLET project is to build and implement a new and innovative program for the production and marketing of human pluripotent stem cell (hPSC)-derived advanced therapy medicinal products (ATMPs) for treatment of EU citizens with T1D. To achieve this, ISLET gathers a constellation of experts to establish a transferable GMP-compliant manufacturing program based on improved and standardised protocols for generation and characterisation of future ATMPs. Furthermore, to make a product closer to the “golden standard” human pancreatic islet, ISLET will develop islet-like clusters composed of isolated hPSC-derived alpha and beta-like cells, and advance strategies for safe, up-scaled production and a quantitative go/no-go assessment of therapeutic quality. Specifically, to overcome the lack of robust qualitative and quantitative assays to assess islet function, ISLET will introduce a novel quality control concept for predicting the therapeutic efficacy by quantitative proteomics and lipidomics as part of the ATMP development chain - a concept that will be widely applicable. A commercial route for exploitation of hESC-derived ATMPs for T1D treatment with EU will be developed. Finally, a professionally supported dual plan for public engagement in the fields of stem cell therapy and diabetes is rounding up the project.
Wissenschaftliches Gebiet
- natural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsproteomics
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesclinical medicineendocrinologydiabetes
- medical and health sciencesmedical biotechnologycells technologiesstem cells
- medical and health sciencesclinical medicinetransplantation
Schlüsselbegriffe
Programm/Programme
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigenUnterauftrag
H2020-SC1-2019-Single-Stage-RTD
Finanzierungsplan
RIA - Research and Innovation actionKoordinator
85764 Neuherberg
Deutschland