Cel
The long-term objective is to provide a comprehensive pre-clinical background for neuroprotective therapies, using gene therapy delivery systems developed by European biotechnology companies, in patients with neurodegenerative diseases. Experimental studies have pointed to the trophic factors CNTF and GDNF as potential neuroprotective agents for striatal and nigral neurons, respectively. In parallel, gene therapy systems to deliver these proteins directly to the brain are developed in Europe. A systematic analysis of the parameters that must be specified for clinical application will be performed, in order to determine the safety conditions, the quantify of proteins released for therapeutic effects, their spread away from the site of production and the time-course of release, the final goal being to provide clinicians with therapeutic tools to be applied in patients with Huntington's or Parkinson's diseases.
Description of the work
The work will be assembled in seven workpackages ordered to take all preparatory steps to be taken before therapeutic protocols are experimented in non-human primates. Three gene therapy delivery systems for the ciliary neurotrophic factor (CNFTF) and the glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF), with neuroprotective capacity for striatal and nigral neurons respectively, will be experimented in parallel, based upon HSV-1, immortalized human cells or encapsulated genetically-modified cell lines.
WP1 will define conditions for safe delivery to the brain. In parallel, WP2 will establish imaging protocols to assess neuroprotective effects by in vivo quantitation of neurons and evaluation of function. WP3 and 4 will examine temporal and spatial characteristics of the delivery of CNTF and GDNF.
Experimental therapeutic procedures will then be defined and applied to non-human primate models of Huntington's (WP5) and Parkinson's disease (WP6). The final WP7 is set to analyse the data for each delivery system and conclude upon their advantages and limitations. These analyses will be translated into optimized clinical procedures that, subsequently, may be used for clinical trials in HD or PD patients.
Maximal tolerated doses, number of simultaneous and of repeated administrations into the rat brain will be determined for each of the delivery system (WP1). In vivo imaging will make use of magnetic resonance spectroscopy, positron emission tomography and SPECT (WP2). Biological parameters will be evaluated biochemically after administrations into tissue cultures or into the rat brain (WP3/4).
Therapeutic efficacy will be looked for after administration into the brain of non-human primates specifically treated by neurotoxins, the effects of which mimics the neurodegeneration observed in HD or PD patients (WP5/6).
The main outcomes will be clinically applicable procedures.
Milestones
The first milestone (+12 months) will be the maximal tolerated dose for each system (MTD-N). WP3/4 will determine the optimal conditions for delivery of CNTF and GDNF. The safety (WP1), imaging (WP2) and biological results (WP3/4) will allow us to set the optimal experimental procedures (OEP-N) (+24 months). WP5/6 will appreciate the therapeutic efficiency of OEP-N in non-human primate and the final workpackage, WP7, the optimised clinical procedures (OCP-N) (+36 months), for clinical trials.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne zoologia mammalogia prymatologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia choroba Parkinsona
- medycyna i nauki o zdrowiu nauki o zdrowiu choroby zakaźne wirus DNA
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Brak dostępnych danych
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
75654 PARIS
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.