Leczenie choroby Parkinsona za pomocą przeszczepu komórek mózgowych
Partnerzy TRANSEURO, finansowanego ze środków UE projektu badawczego, postawili przed sobą ambitne zadanie poprawy jakości życia pacjentów ze zdiagnozowaną chorobą Parkinsona. W tym celu objęli badaniami pacjentów, u których choroba wystąpiła stosunkowo niedawno, aby sprawdzić ich tolerancję na innowacyjne leczenie polegające na przeszczepie płodowej tkanki śródmózgowiowej brzusznej. „Mamy nadzieję, że uda nam się wykazać bezpieczeństwo i skuteczność przeszczepów do mózgu osób cierpiących na chorobę Parkinsona komórek dopaminergicznych, które wytwarzają dopaminę i poprawiają stan chorego pod wieloma względami” – stwierdził profesor Roger Barker, koordynator projektu TRANSEURO. Choroba Parkinsona to zwyrodnienie ośrodkowego układu nerwowego, które głównie oddziałuje na układ ruchowy. Mimo iż sama w sobie nie jest śmiertelna, postępując może doprowadzić do poważniejszych zdarzeń, takich jak upadki, trudności z połykaniem czy rozumowaniem. Naukowcy odkryli, że jednym z głównych problemów, jakie stwarza, jest postępująca utrata dopaminy w mózgu. Dopamina jest neuroprzekaźnikiem – związkiem chemicznym uwalnianym przez neurony w celu wysyłania sygnałów do innych komórek nerwowych. Wraz ze spadkiem jej poziomu u chorego może wystąpić sztywność, spowolnienie ruchowe (bradykinezja), drżenia oraz problemy z chodem i postawą. Obecnie leczenie choroby Parkinsona polega na przeciwdziałaniu utracie dopaminy za pomocą objawowych terapii na bazie lewodopy. Mogą one istotnie wspomóc chorych, zwłaszcza we wczesnych stadiach choroby. Jednak wraz z postępem choroby leki stają się mniej skuteczne i mogą wywołać nowe problemy, takie jak związane z lekami powikłania ruchowe. „Terapie farmakologiczne są coraz bardziej rozczarowujące i dlatego stosowane są inne podejścia. To mogą być interwencje neurochirurgiczne, takie jak głęboka stymulacja mózgu. Tego typu metody leczenia mogą się sprawdzić, ale po pewnym czasie również zaczynają zawodzić” – wyjaśnia Barker. Innowacyjne podejście TRANSEURO ma swoje źródło w latach 80. XX w. Próby kliniczne polegające na przeszczepie neuronów dopaminergicznych zdrowego płodu ludzkiego przeprowadzono po raz pierwszy w Szwecji. Na ich podstawie ustalono, że przeszczepione komórki są w stanie przeżyć i funkcjonować przez dłuższy czas, wspomagając pacjentów w radzeniu sobie z bradykinezją i sztywnością. „W przypadku wielu chorych zaowocowało to obniżeniem liczby przyjmowanych leków, a niektórzy mogli je na pewien czas odstawić całkowicie. Niemniej u niektórych pacjentów wystąpiły problemy związane z przeszczepem, który powodował mimowolne ruchy na tyle poważne, że część z tych osób musiała poddać się interwencji neurochirurgicznej, aby je złagodzić” – zauważył Barker. Partnerzy TRANSEURO podjęli wyzwanie z zamiarem wprowadzenia technologii przeszczepów na nowy obszar. W ramach projektu udoskonalono sposób przygotowywania komórek do przeszczepu, między innymi ich przechowywania przed zabiegiem. Ponadto prace koncentrują się na młodszych pacjentach, którzy mają większe szanse na odniesienie korzyści z leczenia. „Projekt zgromadził wszelką dostępną wiedzę ekspercką, aby wyeliminować ryzyko wcześniejszych powikłań. Udoskonalane zostały technologie przeszczepów, podobnie jak dobór pacjentów. Mamy nadzieję, że nowe próby utorują drogę do wprowadzenia i testowania dopaminowych terapii choroby Parkinsona opartych na komórkach macierzystych” – podkreśla Barker. Wykorzystanie komórek macierzystych pozwoliłoby uniknąć stosowania tkanki płodowej, która może być deficytowa i wstrzymywać procedury. Pierwszy pacjent TRANSEURO, któremu przeszczepiono komórki dopaminowe z tkanki płodowej, przeszedł operację w maju 2015 r. Barker liczy na to, że projekt wraz dwoma innymi przedsięwzięciami finansowanymi ze środków UE – NEUROSTEMCELL oraz NEUROSTEMCELL REPAIR – doprowadzi, być może w 2018 albo 2019 r., do pierwszego przeszczepu ludzkich neuronów dopaminowych pochodzących z komórek macierzystych. Więcej informacji: witryna projektu
Kraje
Zjednoczone Królestwo
