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Providing the right care to the right patient with MyeloDysplastic Syndrome at the right time

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Die richtige Behandlung und Versorgung bei myelodysplastischen Syndromen

Jüngste Vergleichsstudien eröffnen neue Möglichkeiten für eine bessere Diagnose und eine effektivere Behandlung von älteren Menschen mit Anämie und myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Niedrigrisiko.

Gesundheit

Bei MDS handelt es sich um eine Gruppe seltener Erkrankungen des Knochenmarks, bei denen der Körper gesunde Blutzellen nicht mehr in ausreichender Menge produzieren kann. Insbesondere bei älteren Menschen führen MDS überwiegend zu einer Anämie, also einer Erkrankung, die durch einen Mangel an roten Blutkörperchen gekennzeichnet ist. Zu den häufigsten Symptomen einer Anämie zählen Müdigkeit, Kraftlosigkeit und Kurzatmigkeit. Eine Anämie ist leicht diagnostizierbar. MDS hingegen bleiben oft unerkannt oder werden sogar fehldiagnostiziert. „Schätzungsweise 20 % aller Anämie-Fälle, davon insgesamt zwei Millionen bei älteren Menschen, könnten durch Niedrigrisiko-MDS erklärbar sein“, so Corine van Marrewijk, Forscherin am Radboud University Medical Center. „Wenn es uns gelingt, durch MDS verursachte Anämien mit höherer Genauigkeit zu identifizieren, könnten wir die zugrunde liegende Erkrankung möglicherweise schneller und effektiver behandeln.“ Genau hier kommt das EU-finanzierte Projekt MDS-RIGHT zum Tragen. „Unser Ziel war es, effektivere und sicherere Interventionen für ältere Menschen mit Anämie und Niedrigrisiko-MDS zu entwickeln“, ergänzt van Marrewijk, die das Projekt leitete.

Hohe Komorbiditätsbelastung

Die Forschenden verglichen die gegenwärtig verfügbaren Gesundheitsinterventionen anhand von Daten aus dem European MDS Registry (europäischen Register für MDS). „Wir haben festgestellt, dass der regelmäßige Erhalt von Transfusionen mit roten Blutkörperchen die Lebensqualität und die Gesamtüberlebensrate verringert“, erklärt van Marrewijk. „Wir konnten außerdem erkennen, dass MDS-Erkrankte, die frühzeitig mit Erythropoese-stimulierenden Substanzen behandelt werden, davon profitieren, wenn der Zeitpunkt, ab dem Transfusionen mit roten Blutkörperchen erforderlich sind, möglichst hinausgezögert wird.“ Anhand von generationsübergreifenden Daten aus der Lifelines-Kohorte evaluierten die Forschenden die Anämie bei den Teilnehmenden aus der allgemeinen Bevölkerung. „Dabei hat sich gezeigt, dass die Inzidenz einer clonal_haematopoiesis (klonalen Hämatopoese mit MDS-ähnlichen genetischen Veränderungen bei älteren Menschen mit Anämie höher ist als bei älteren Menschen ohne Anämie“, so van Marrewijk. Die gesundheitsbezogene Lebensqualität war bei anämischen Personen mit MDS deutlich geringer als bei anämischen Personen der allgemeinen Bevölkerung. „Das ist zum Teil dadurch erklärbar, dass die anämische MDS-Population eine höhere Inzidenz von Komorbiditäten aufweist“, merkt sie an. Die Forschenden führten außerdem eine Hochdurchsatzsequenzierung von 30 MDS-spezifischen Genen durch. Dabei wurden fünf Kohorten mit unterschiedlichem klinischem Verlauf ermittelt. „Eine Kohorte mit einer guten Prognose zeichnete sich durch Anämie und ein geringeres Risiko für ein Fortschreiten der MDS zu einem ernsteren Stadium, wie z. B. akuter Leukämie, aus“, so van Marrewijk.

Neue Leitlinien

Auf diesen Erkenntnissen basierend entwickelte das Projekt das europäische Kompetenznetzwerk für MDS und eine Plattform dafür sowie interaktive, online aufrufbare, evidenzbasierte Leitlinien für die Diagnose, Prognose und Behandlung von MDS. Diese Leitlinien können bei regulatorischen Fragen herangezogen werden und Betroffenen sowie deren Ärztinnen und Ärzten als nötige Orientierungshilfe für personalisierte Entscheidungen bei der MDS-Behandlung dienen. „Diese Ergebnisse verdeutlichen, wie wertvoll der Einsatz von europaweiten, krankheitsspezifischen, realen Beobachtungsdaten ist, um Europas alternde Bevölkerung zu erforschen, die bei klinischen Studien ja leider allzu oft außer Acht gelassen wird“, bemerkt van Marrewijk. Das Register wird künftig weiterhin neue MDS-Patientinnen und -Patienten hinzufügen und Daten zu ihnen erfassen. Das Forschungsteam bemüht sich derzeit außerdem um weitere Mittel, um seine Arbeit fortzusetzen, darunter die Erforschung der zugrunde liegenden Signalwegmechanismen von MDS und Anämie bei älteren Menschen. „Unser übergeordnetes Ziel ist es, die Gesundheit und Lebensqualität von MDS-Betroffenen zu verbessern, indem wir bessere und individueller ausgerichtete Gesundheitslösungen entwickeln“, so van Marrewijk abschließend.

Schlüsselbegriffe

MDS-RIGHT, MDS, myelodysplastisches Syndrom, Anämie, Blutkörperchen, Knochenmarkserkrankungen, European MDS Registry, europäisches MDS-Register, Lifelines-Kohorte

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