Un trattamento rivoluzionario per i disturbi infiammatori cronici L’artrite idiopatica giovanile è un disturbo infiammatorio cronico delle articolazioni nei bambini. Per combattere la malattia, alcuni ricercatori europei intendono introdurre sul mercato un nuovo farmaco biologico che ha come bersaglio un enzima pancreatico. Salute © narikan, Shutterstock L’artrite idiopatica giovanile (JIA, Juvenile Idiopathic Arthritis) viene diagnosticata prima dei 16 anni e di solito provoca rigidità, gonfiore e dolore a una delle articolazioni dovuti a infiammazione. La malattia può inibire la crescita dei bambini e causare disabilità. I trattamenti disponibili alleviano i sintomi e mirano a ridurre l’infiammazione, proteggendo la mobilità e la funzionalità delle articolazioni. Un anticorpo terapeutico contro le malattie infiammatorie croniche Il progetto Notid, finanziato dall’UE, ha sostenuto lo sviluppo di un nuovo trattamento biologico per l’artrite idiopatica giovanile. I ricercatori avevano precedentemente dimostrato che i pazienti affetti da artrite reumatoide mostravano un incremento dei livelli di lipasi stimolata dai sali biliari (BSSL, Bile Salt Stimulated Lipase), un enzima secreto dal pancreas nell’intestino per la digestione dei lipidi e l’assorbimento del colesterolo. Prove sempre più numerose indicano il coinvolgimento della BSSL nell’infiammazione, mentre i topi privi di BSSL risultano protetti dallo sviluppo dell’artrite. «Quando abbiamo scoperto la BSSL come molecola bersaglio per il trattamento delle malattie infiammatorie croniche, abbiamo subito indagato i modi per inibire l’attività della BSSL», spiega Einar Pontén, coordinatore del progetto e amministratore delegato di LIPUM AB. Gli studi sperimentali hanno portato alla conclusione che un anticorpo terapeutico dispone del potenziale per fornire la specificità e l’efficacia richieste, senza presentare effetti collaterali irragionevoli. Il trattamento sugli animali con un anticorpo mirato alla BSSL ha mostrato una protezione efficace dallo sviluppo e dalla progressione della malattia, senza peraltro influire sull’intero sistema immunitario. I ricercatori hanno testato una serie di anticorpi sperimentali e individuato SOL-116 come farmaco candidato eletto. Notid ha raggiunto vari importanti traguardi in vista della valutazione del farmaco negli studi clinici. Il gruppo responsabile del progetto ha sviluppato una serie di strumenti, quali le linee cellulari, che ha consentito la verifica degli anticorpi anti-BSSL. Il processo, in seguito all’ampia ottimizzazione della formulazione e della produzione di SOL-116 nei bioreattori, è stato portato su scala industriale e il farmaco di livello clinico sarà prodotto secondo le buone pratiche di fabbricazione. È stata presentata una domanda di brevetto e una domanda di sperimentazione clinica per l’approvazione normativa sarà pronta nella primavera 2022, al fine di iniziare i test clinici di SOL-116. Verso la valutazione di SOL-116 sugli esseri umani L’artrite idiopatica giovanile è una malattia rara che può causare il deterioramento delle articolazioni e spesso le persone colpite sperimentano un peggioramento della qualità della vita. Di conseguenza, il suo trattamento risponde a un’esigenza medica significativa e offre un mercato notevole, il che ha spinto i partner di Notid a concentrarsi su questa malattia pediatrica. SOL-116 dispone del potenziale per diventare un punto di svolta nel trattamento dell’artrite idiopatica giovanile e di altre malattie infiammatorie croniche. «Lo sviluppo farmacologico richiede investimenti considerevoli e prevediamo di raccogliere i capitali attraverso un’offerta pubblica iniziale e con la quotazione sul mercato in crescita del Nasdaq First North, a Stoccolma», sottolinea Pontén. Tutto ciò supporterà i test non clinici di tossicologia e sicurezza di SOL-116 e contribuirà all’avvio dello studio clinico di fase Ia su volontari sani nel 2022, a cui farà seguito la sperimentazione di fase Ib su pazienti affetti da artrite reumatoide, al fine di valutare la sicurezza al letto del paziente e l’efficacia clinica. Parallelamente, i partner di Notid stanno testando SOL-116 su altre malattie infiammatorie croniche e prevedono di instaurare ulteriori collaborazioni per proseguire la valutazione clinica e lo sviluppo del prodotto. Parole chiave Notid, JIA, SOL-116, BSSL, anticorpo, malattia infiammatoria cronica, artrite reumatoide, artrite idiopatica giovanile
