Nowe leki na bazie przeciwciał w walce z chorobami
Na układ dopełniacza składa się blisko 25 białek produkowanych w wątrobie. Komponenty dopełniacza wchodzą ze sobą w interakcję i wywołują opsonizację patogenów, prowadząc do reakcji zapalnej, która jest uruchamiana, by zwalczyć infekcję. Nadmierna aktywacja układu dopełniacza jest kojarzona z zespołem hemolityczno-mocznicowym (HUS), choroba układową charakteryzującą się uszkodzeniami komórek śródbłonka i erytrocytów, a także niewydolnością nerek. Choć HUS zwykle jest kojarzona z infekcjami żołądkowo-jelitowymi, istnieje szereg przypadków, w których infekcja nie występuje; przypadki te nazywamy atypowymi HUS (aHUS). U blisko połowy pacjentów cierpiących na aHUS występują mutacje z nabyciem funkcji w co najmniej jednym z dopełniających komponentów, wskazując, że odziedziczone nieprawidłowości układu odpornościowego są zaangażowane w patogenezę choroby. W tym celu opracowanie leków skupia się na sposobach ostudzenia tej dopełniającej nadmiernej aktywacji. Jednocześnie, celem finansowanego przez UE projektu PRATH ("Preclinical study of recombinant human anti-C5 for the treatment of atypical HUS") było przeprowadzenie badania przedklinicznego na rzecz opracowania leków sierocych do zwalczania HUS. Projekt oparto na przeciwciałach przeciw komponentowi dopełniacza 5 (C5) opracowanemu przez partnera przemysłowego konsorcjum, występującego pod nazwą handlową Mubodina®. Ten lek sierocy został już scharakteryzowany w ramach eksperymentów in vitro i in vivo, jednak wciąż nie uzyskano oceny przedklinicznej. W ramach projektu PRATH, naukowcy postanowili przeprowadzić badania farmakologiczne, farmakokinetyczne i toksykologiczne pod kątem przeciwciała anty-C5, a następnie przetestować jego terapeutyczną skuteczność na modelu mysim aHUS. Poprzez określenie produkcji przeciwciał anty-C5 klasy GMP, konsorcjum PRATH liczy na dostarczenie potwierdzonego i efektywnego sposoby na leczenie aHUS.
