Un nouveau médicament à base d'anticorps
Le système complément se compose d'environ 25 protéines, produites dans le foie. Ses composants réagissent entre eux et déclenchent l'opsonisation des pathogènes, conduisant à une réaction inflammatoire dont le but est d'éliminer l'infection. L'activation excessive du système complément a été associée au syndrome hémolytique et urémique (SHU), une maladie systémique qui endommage les cellules endothéliales, les globules rouges et les reins. Le SHU est généralement associé à une infection gastro-intestinale, mais il arrive qu'aucune infection ne soit constatée. On parle alors de SHU atypique. Près de la moitié des patients atteints de SHU atypique ont des mutations de gain de fonction pour au moins un des composants du complément, ce qui montre que les anomalies héréditaires du système immunitaire sont impliquées dans la pathogenèse. La recherche de médicaments vise donc à atténuer la sur-activation du complément. Outre ce point, le but du projet PRATH («Preclinical study of recombinant human anti-C5 for the treatment of atypical HUS») financé par l'UE était de conduire une étude préclinique pour la mise au point de médicaments orphelins contre le SHU. Le projet s'appuyait sur un anticorps du composant 5 (C5) du complément, mis au point par une entreprise partenaire du consortium et désigné par la marque Mubodina®. Ce médicament orphelin a déjà été caractérisé in vitro et in vivo, mais l'évaluation préclinique n'a pas encore été faite. Durant le projet PRATH, les scientifiques visaient des études de pharmacologie, de pharmacocinétique et de toxicologie de l'anticorps anti-C5, et à tester son efficacité thérapeutique sur un modèle murin du SHU atypique. En établissant une production de qualité industrielle de l'anticorps anti-C5, le consortium de PRATH espère proposer une solution efficace pour soigner le syndrome hémolytique et urémique atypique.
