Un nuovo farmaco basato su anticorpi per combattere le malattie
Il sistema del complemento è costituito da circa 25 proteine prodotte nel fegato. I componenti del complemento reagiscono tra loro e attivano l'opsonizzazione di patogeni, con conseguente risposta infiammatoria pronta a eliminare l'infezione. L'eccessiva attivazione del sistema del complemento è stata associata alla sindrome emolitico-uremica (HUS), una malattia sistemica caratterizzata da danni alle cellule endoteliali e agli eritrociti oltre che all'insufficienza renale. Anche se l'HUS viene di solito associata alle infezioni gastrointestinali, può accedere che non venga rilevata alcuna infezione; tali casi sono denominati HUS atipiche (aHUS). Quasi la metà dei pazienti aHUS presenta mutazioni con "guadagno di funzione" in almeno uno dei componenti del complemento. Ciò indica che, nella patogenesi delle malattie sono implicate anomalie ereditarie del sistema immunitario. Pertanto, lo sviluppo di farmaci si sta concentrando su modalità per arginare questa sovrattivazione del complemento. Accanto a questa idea, il progetto PRATH ("Preclinical study of recombinant human anti-C5 for the treatment of atypical HUS") finanziato dall'UE intendeva fondamentalmente effettuare uno studio pre-clinico per lo sviluppo di farmaci orfani per combattere l'HUS. Il progetto si è incentrato su un anticorpo contro il componente 5 (C5) del complemento, sviluppato dal partner industriale del consorzio con il nome commerciale di Mubodina®. Si trattava di un prodotto farmaceutico orfano già caratterizzato con esperimenti in vitro e in vivo, ma la valutazione pre-clinica era in sospeso. Nel corso del progetto PRATH, alcuni scienziati si sono prefissi di svolgere studi farmacologici, farmacocinetici e tossicologici per l'anticorpo anti-C5 e di testarne l'efficacia terapeutica in un modello murino di aHUS. Avviando la produzione di anticorpi anti-C5 di qualità GMP, il consorzio PRATH spera di fornire una soluzione valida ed efficiente per il trattamento dell'aHUS.
