Celle staminali embrionali per gli studi sulla tossicità dei farmaci
Gli effetti indesiderati nocivi costituiscono una delle principali cause di morte, mentre problematiche farmacocinetiche sono la causa del fallimento di circa il 40 % dei nuovi farmaci negli studi clinici. Attualmente l'industria farmaceutica, per studiare le proprietà metaboliche e farmacocinetiche dei nuovi farmaci, si affida all'uso di tessuto umano frazionato e modelli animali, ma questi hanno scarsa efficacia predittiva, rendendo necessario lo sviluppo di strumenti affidabili per prevedere la possibile tossicità di nuovi composti prima che vengano passati alla fase clinica. Il principale obiettivo del progetto Vitrocellomics ("Reducing animal experimentation in pre-clinical predictive drug testing by human hepatic in vitro models derived from embryonic stem cells") era determinare linee cellulari derivate da cellule staminali embrionali umane (hESC) che potessero essere utilizzate nel processo di scoperta dei farmaci per sostituire la sperimentazione animale. Il progetto ha combinato l'esperienza clinica, bio-ingegneristica e farmaceutica per creare e perfezionare protocolli utilizzati per la differenziazione di hESC in cellule epatiche mature. Queste cellule erano molto simili al fegato umano in termini di funzionalità ed eliminazione dei farmaci. Sottoposte a test in campioni per tossicità e metabolismo dei farmaci, queste cellule epatiche derivate da hESC hanno dimostrato un maggior potenziale di predizione rispetto ai modelli attuali. Il progetto ha anche incorporato la metodologia di rilevamento ottico del consumo di ossigeno (respiration assay) nella propria piattaforma di test, per un monitoraggio in vitro dei nuovi farmaci. Il sistema hESC sviluppato da Vitrocellomics riduce l'uso della sperimentazione animale nei processi di scoperta e sviluppo dei farmaci. Infine accresce significativamente la predicibilità del metabolismo dei farmaci negli uomini in termini di efficacia, sicurezza e qualità.
