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Non-invasive nanotransducer for in vivo gene therapy

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Kohlenstoff-Nanoröhrchen für die Gentherapie

Nebenwirkungen der Gentherapie durch die Verwendung viraler Vektoren haben dazu geführt, dass Wissenschaftler nach sichereren Alternativen suchen. Eine europäische Initiative entwickelte neuartige nicht-virale Vektoren zum Gentransfer auf der Basis von Kohlenstoff-Nanoröhrchen (CNTs).

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CNTs verfügen über nometrische Dimensionen und bestehen ausschließlich aus Kohlenstoffatomen, die in einer Reihe von Ringen angeordnet sind, die Rohrstrukturen bilden. CNTs besitzen einzigartige physikalisch-chemische Eigenschaften mit zahlreichen möglichen Anwendungen, insbesondere im Bereich der Biomedizin. Das EU-finanzierte Projekt "Non invasive nanotranducer for in vivo gene therapy" (Ninive) schlug eine neuartige Verwendung von CNTs als Gentransporter vor. Die Wissenschaftler entwickelten also CNTs, die als Gentransporter dienen. Darüber hinaus besitzen diese geeignete Liganden, um eine spezielle Bindung an die Rezeptoren zu ermöglichen, die von den für die Transfektion bestimmten Zellen überexprimiert werden. Diese Nanovektoren würden direkt in das Zielgewebe injiziert werden. Die Ninive-Mitglieder entwickelten die Vektoren mit geladenen funktionellen Gruppen (-NH3+) wie Polyethylenaminen (PEI), die DNA binden können. Diese geladenen Gruppen dienten auch als Möglichkeit zum Anbringen der Liganden wie das Chemokin CXCL12 neben Fluoreszenzfarbstoff. Dieser Vektor wurde an einem Tiermodell mit einem Schlaganfall getestet, bei dem bekannt ist, dass CXCL12 im Gewebe rund um das Infarktareal exprimiert wird. Unter Verwendung des Fluoreszenzfarbstoffs zum Verfolgen des Nanovektors konnten die Wissenschaftler dessen Internalisierung durch Neuronen feststellen, die den CXCL12-Rezeptor CXCR4 exprimieren. Auch wenn die tatsächliche therapeutische Wirkung dieser Methode noch nachgewiesen werden muss, zeigte die Ninive-Methode, dass sie die physikalischen Eigenschaften von CNT nutzen kann, um einen verbesserten und effektiveren In-vivo-Gentransfer zu ermöglichen.

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