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Non-invasive nanotransducer for in vivo gene therapy

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Nanotubi di carbonio per la terapia genica

Gli effetti collaterali della terapia genica che utilizza vettori virali hanno stimolato la ricerca di alternative più sicure. Un'iniziativa europea ha progettato nuovi vettori non virali di trasferimento di geni basati su nanotubi di carbonio (CNT).

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I CNT hanno dimensioni nanometriche e sono composti esclusivamente di atomi di carbonio sistemati in serie di anelli che formano strutture tubolari. I CNT posseggono proprietà fisiochimiche uniche con varie applicazioni potenziali, in particolare in campo biomedico. Il progetto Ninive ("Non invasive nanotranducer for in vivo gene therapy"), finanziato dall'UE, ha proposto un nuovo impiego dei CNT come veicoli di trasferimento dei geni. Più in dettaglio, i ricercatori hanno sviluppato CNT che agirebbero come trasportatori di geni. Inoltre, essi trasporterebbero leganti idonei a consentire il legame specifici a recettori sovraespressi dalle cellule bersaglio per trasfezione. Tali nanovettori sarebbero trasferiti con iniezione diretta al tessuto bersaglio. I membri di Ninive hanno progettato i vettori da coprire con gruppi funzionali caricati (-NH3+), ad esempio la polietilenamina (PEI), capaci di legare il DNA. Tali gruppi caricati hanno anche svolto funzioni di ancoraggio per l'adesione dei leganti, come la chemochina CXCL12 accanto a un pigmento fluorescente. Tale vettore è stato applicato in un modello animale di corsa, dove si sa che la CXCL12 viene espressa nel tessuto che circonda l'area infartuata. L'utilizzo di pigmento fluorescente per tracciare il nanovettore ha consentito agli scienziati di rilevare la sua internalizzazione da parte di neuroni che esprimevano il recettore CXCL12 CXCR4. Anche se è necessario confermare l'efficacia terapeutica in vivo di questo metodo, la metodologia Ninive ha dimostrato la sua capacità di sfruttare le proprietà fisiche dei CNT per eseguire un trasferimento dei geni in vivo migliore ed efficace.

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