Células madre para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas
Los trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Parkinson (EP) y la enfermedad de Huntington (EH) se caracterizan por la pérdida progresiva de tipos específicos de neuronas. Su creciente prevalencia impone una pesada carga socioeconómica a todos los países europeos. El tratamiento farmacológico disponible actualmente tiene solo un efecto paliativo y es de poca ayuda para los pacientes aquejados con estas patologías. Por tanto, estas enfermedades neurodegenerativas son candidatas idóneas para terapias de reemplazo con células madre donde las neuronas dañadas son sustituidas por nuevas células funcionales. Los socios del consorcio financiado por la Unión Europea «European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative diseases» (NEUROSTEMCELL) se propusieron desarrollar, hasta la aplicación clínica, terapias basadas en células madre para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. El consorcio reunió bajo una única iniciativa a expertos en el campo de la investigación y de la práctica clínica con el objetivo de desarrollar células validadas y reactivos de grado clínico para ensayos clínicos. Las principales actividades del proyecto NEUROSTEMCELL incluyeron el establecimiento de protocolos para la generación de células neuronales GABAérgicas y dopaminérgicas a partir de células madre adecuadas para su trasplante clínico. Para tal fin, estos emplearon células madre embrionarias y fetales, así como células madre pluripotentes inducidas, y probaron su viabilidad in vivo tras su implantación. Se evaluó la eficacia regenerativa del método en modelos preclínicos para la EP y la EH empleando técnicas de imagen como la resonancia magnética y la tomografía por emisión de positrones. En concreto, las neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre no solo sobrevivieron al proceso de trasplante, sino que maduraron en el tipo neuronal deseado e indujeron una recuperación significativa de la capacidad motora. Para cumplir con las especificaciones clínicas, los socios tuvieron que optimizar las buenas prácticas de producción (GMP) y los protocolos de producción a gran escala para la generación de células de calidad clínica. Los investigadores también estudiaron todos los pasos necesarios para trasladar un protocolo de investigación a la práctica clínica desde un punto de vista científico, clínico, normativo y ético. En conjunto, el proyecto NEUROSTEMCELL ha proporcionado un mejor conocimiento de los mecanismos de diferenciación y de especificación de células madre en tipos neuronales específicos. Se ha logrado un avance significativo en el potencial de la terapia con células madre para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y el restablecimiento de la función neuronal en millones de pacientes de todo el mundo.
Palabras clave
Células madre, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Huntington, neuronas, GABAérgicas, dopaminérgicas, trasplante
