Komórki macierzyste w leczeniu zaburzeń neurodegeneracyjnych
Zaburzenia neurodegeneracyjne, takie jak choroba Parkinsona i pląsawica Huntingtona charakteryzują się postępującą utratą specyficznych typów neuronów. Ich zwiększone występowanie jest znacznym obciążeniem społecznoekonomicznym w całej Europie. Obecnie dostępne leczenie farmakologiczne jest paliatywne i mało skuteczne dla takich pacjentów. Te degeneratywne choroby są więc idealnymi kandydatami do terapii komórkami macierzystymi, podczas której zniszczone neurony są zastępowane przez nowe, funkcjonalne komórki. Finansowane przez UE konsorcjum "European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative diseases" (NEUROSTEMCELL) miało na celu stworzenie terapii z użyciem komórek macierzystych w leczeniu zaburzeń neurodegeneracyjnych — od podstaw aż do zastosowań klinicznych. Projekt połączył wysiłki badawcze i kliniczną wiedzę ekspercką na polu tworzenia zwalidowanych komórek i klinicznej czystości odczynników do badań klinicznych. Kluczowe działania projektu NEUROSTEMCELL obejmowały ustanowienie protokołów generowania GABAergicznych i dopaminergicznych komórek nerwowych z komórek macierzystych odpowiednich do klinicznych przeszczepów. W tym celu użyto embrionalnych i płodowych komórek macierzystych, jak również indukowano pluripotencjalne komórki macierzyste oraz testowano ich sprawność in vivo po przeszczepie. Skuteczność regeneracyjna tego podejścia została sprawdzona w przedklinicznych modelach choroby Parkinsona i pląsawicy Huntingtona przy użyciu technik obrazowania MR oraz PET. W szczególności, uzyskane z komórek macierzystych neurony dopaminergiczne nie tylko przetrwały proces transplantacji, lecz również dojrzały do pożądanego typu neuronalnego i indukowały wyraźną poprawę czynności motorycznych. Aby spełnić specyfikacje kliniczne, partnerzy musieli dostosować warunki wytwarzania do dobrej praktyki produkcyjnej i ulepszyć protokoły generowania komórek jakości klinicznej. Zbadano również wszystkie etapy potrzebne do wprowadzenia protokołów badawczych do praktyki klinicznej z naukowego, klinicznego, prawnego i etycznego punktu widzenia. Reasumując, badanie NEUROSTEMCELL dostarczyło istotnej wiedzy na temat mechanizmów odróżnicowywania komórek macierzystych i metod zapobiegania specyficznym schorzeniom neuronalnym. Osiągnięto wyraźny postęp w leczeniu zaburzeń neurodegeneracyjnych i przywracaniu funkcji neuronalnych u milionów pacjentów na całym świecie z użyciem komórek macierzystych.
Słowa kluczowe
Komórki macierzyste, choroba Parkinsona, pląsawica Huntingtona, neurony, GABAergiczny, dopaminergiczny, przeszczep
