Cellule staminali per le malattie neurodegenerative
I disturbi neurodegenerativi come il morbo di Parkinson (PD) e la malattia di Huntington (HD) sono caratterizzati dalla perdita progressiva di tipi specifici di neuroni. La loro prevalenza crescente rappresenta un pesante carico socioeconomico in tutta Europa. Il trattamento farmacologico attualmente disponibile è solo di natura palliativa e di scarso aiuto per i pazienti. Queste malattie degenerative sono quindi candidati ideali per terapie sostitutive a base di cellule staminali, nelle quali i neuroni danneggiati sono sostituiti da nuove cellule funzionali. Il consorzio NEUROSTEMCELL (“European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative diseases”), finanziato dall’UE, mirava a sviluppare completamente fino alla fase clinica terapie a base di cellule staminali per i disturbi neurodegenerativi. Il progetto ha riunito le competenze cliniche e di ricerca del settore per sviluppare cellule convalidate e reagenti per uso clinico per sperimentazioni cliniche. Le attività principali del progetto NEUROSTEMCELL includevano la creazione di protocolli per generare cellule neuronali GABAergiche e dopaminergiche da cellule staminali idonee al trapianto clinico. A tal fine i ricercatori hanno utilizzato cellule staminali embrioniche e fetali e cellule staminali pluripotenti indotte, e hanno testato la loro performance in vivo dopo il trapianto. L’efficacia rigenerativa dell’approccio è stata valutata in modelli preclinici di PD e HD utilizzando tecniche di imaging RM e PET. In particolare i neuroni dopaminergici derivati dalle cellule staminali non solo sono sopravvissuti al processo di trapianto, ma sono maturati nel tipo neuronale desiderato e hanno indotto un ripristino significativo del comportamento motorio. Per ottemperare alle specifiche cliniche, i partner hanno dovuto ottimizzare le condizioni di produzione GMP e ampliare i protocolli per la generazione di cellule per uso clinico. Hanno inoltre studiato tutti i passi necessari per tradurre un protocollo di ricerca in ambito clinico dal punto di vista scientifico, clinico, regolatorio ed etico. Con il suo completamento lo studio NEUROSTEMCELL ha fornito importanti conoscenze sui meccanismi della differenziazione e specificazione delle cellule staminali verso specifici destini neuronali. Sono stati fatti importanti progressi in direzione di una potenziale terapia a base di cellule staminali per il trattamento dei disturbi neurodegenerativi e per ripristinare la funzione neuronale in milioni di pazienti in tutto il mondo.
Parole chiave
Cellule staminali, morbo di Parkinson, malattia di Huntington, neuroni, GABAergico, dopaminergico, trapianto
