Storie di successo RST - Trattamenti migliori per la sclerosi multipla
La sclerosi multipla (SM) è una malattia del sistema nervoso centrale invalidante che colpisce quasi una persona su mille, soprattutto giovani donne. Esistono una serie di trattamenti in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti, ma con risultati variabili. Non esiste una cura definitiva e le terapie attuali sono solo in parte efficaci. La sclerosi multipla comporta costi elevati per i malati, le loro famiglie e i sistemi sanitari. Nel Regno Unito, ad esempio, il costo durante tutta la vita di ogni malato è stimato in oltre 1,5 milioni di euro e il costo totale annuo nell'UE è di circa 12,5 miliardi di euro. Pertanto, il trattamento precoce ed efficace, pur non offrendo una cura definitiva, è in grado di ridurre gli elevatissimi costi sociali ed economici della malattia, che sono legati al suo esordio precoce, alla lunga durata, alla perdita di produttività e ai costi elevati della terapia. Il problema con i trattamenti disponibili è che non funzionano per tutti i pazienti. Considerati i costi elevati di questi trattamenti, la possibilità di individuare i pazienti che potrebbero benefiarne maggiormente, o non soffrirebbero di effetti negativi, sarebbe un grande passo avanti per migliorare la gestione della sclerosi multipla e garantire il trattamento precoce e risultati migliori. Ricerca di indicatori "Benché la gamma di nuovi farmaci sia notevolmente aumentata negli ultimi tempi, non esiste una cura definitiva per la SM", spiega il professor Koen Vandenbroeck del Dipartimento di neuroscienze presso l'Università dei Paesi Baschi in Spagna. "Vi è quindi una necessità urgente sia di nuovi bersagli terapeutici che di approcci per aumentare l'efficacia dei trattamenti esistenti. La ricerca che stiamo facendo può aiutare ad identificare i biomarcatori (indicatori biologici) in grado di delineare i gruppi di pazienti con più probabilità di beneficiare di determinate opzioni di trattamento". In collaborazione con partner dell'UE e della Russia, il prof. Vandenbroeck è impegnato nella rete UEPHA-MS, finanziata dall'UE, che sta indagando perché alcuni pazienti con SM rispondono meglio alle terapie rispetto ad altri, cercando di identificare nuovi biomarcatori. I biomarcatori farmacogenomici possono essere molecole, comprese le forme particolari di DNA, geni, proteine o cellule immunitarie. In particolare, sono in grado di prevedere la risposta del paziente ai farmaci. "Non esiste una pozione magica contro la sclerosi multipla. Dobbiamo fare in modo che ogni paziente possa beneficiare di un trattamento su misura per i suoi geni. La rete sta contribuendo a mettere a fuoco l'immagine in parte offuscata dell'attuale gestione del trattamento farmacologico della SM", spiega il prof. Vandenbroeck. Verso il tocco personale Il team UEPHA-MS sta condividendo dati genetici e clinici sulla SM e preparando il terreno per le sperimentazioni cliniche, che nello scenario migliore possibile potrebbero avvenire nel giro di due o tre anni. L'obiettivo finale è quello di individuare nuove possibilità terapeutiche e di spianare la strada per una cura per la SM. I progressi in questi ultimi anni sono stati enormi, spiega il prof. Vandenbroeck, compresa l'individuazione di circa 50 geni di rischio associati alla sclerosi multipla. "Questo allude a un meccanismo primordiale di tipo immunitario alla base della malattia. Stiamo appena iniziando a capire qualcosa della struttura molecolare precisa che potrebbe rendere le persone vulnerabili alla SM e che potrebbe determinare l'efficacia individuale dei trattamenti farmacologici", continua. Tra i suoi vari successi, il team ha individuato nuovi biomarcatori per la probabile efficacia dell'interferone-B. I ricercatori UEPHA-MS hanno anche scoperto che le "cellule natural killer" possono influenzare l'efficacia di alcuni farmaci. "Questi risultati potrebbero costituire un punto di partenza interessante per lo sviluppo di farmaci personalizzati per trattare la sclerosi multipla", afferma il prof. Vandenbroeck. "Un targeting e una tempistica del trattamento migliori risulterebbero quindi in una riduzione dei costi per i pazienti e per il sistema sanitario, offrendo inoltre una migliore qualità della vita a chi soffre di questa malattia". - Nome del progetto: United Europeans for the development of Pharmacogenomics in multiple sclerosis - Acronimo del progetto: UEPHA-MS - Numero di riferimento del progetto: 212877 - Sito web del progetto UEPHA-MS - Nome/paese del coordinatore del progetto: Koen Vandenbroeck, Università dei Paesi Baschi, Spagna - Costo totale del progetto: 2 359 000 euro - Contributo CE: 2 359 000 euro - Inizio/fine del progetto: settembre 2008 - settembre 2012 - Altri paesi partner: Spagna, Paesi Bassi, Germania, Francia, Russia