Historie sukcesu RTD - Skuteczniejsze metody leczenia stwardnienia rozsianego
Stwardnienie rozsiane to ciężkie schorzenie centralnego układu nerwowego, na które statystycznie cierpi jedna na tysiąc osób, głównie młode kobiety. Istnieje szereg metod leczenia, które pozwalają poprawić jakość życia chorych, jednak efekty terapii są bardzo zróżnicowane. Nie istnieje natomiast absolutnie skuteczny lek, a obecne metody sprawdzają się jedynie częściowo. Stwardnienie rozsiane wiąże się z dużymi kosztami, obciążającymi osoby cierpiące na to schorzenie, ich rodziny oraz systemy opieki zdrowotnej. Przykładowo w Wielkiej Brytanii średni koszt leczenia, przypadający na jedną osobę cierpiącą na SM, szacuje się na 1,5 milionów euro, natomiast sumaryczny koszt na obszarze Europy to około 12,5 miliardów euro rocznie. W związku z powyższym skuteczniejsze metody walki z tą chorobą, nawet jeśli nie zapewnią całkowitego wyleczenia, pozwolą obniżyć znaczne koszty społeczne i gospodarcze związane wczesnym pojawianiem się tego schorzenia, jego długotrwałością, utratą produktywności oraz wysokimi cenami leków. Problem stosownych obecnie metod walki z SM polega na tym, że nie zawsze są skuteczne. Biorąc pod uwagę ich wysoki koszt, możliwość identyfikowania pacjentów, w przypadku których leczenie przyniosłoby pożądane efekty, lub tez nie spowodowałoby efektów ubocznych, pozwoliłaby usprawnić postępowanie z tym schorzeniem oraz leczyć je wcześniej i skuteczniej. W poszukiwaniu drogowskazów "Chociaż gama leków na stwardnienie rozsianie znacznie się powiększyła w ostatnich latach, nadal nie istnieje stuprocentowo skuteczny środek", tłumaczy profesor Koen Vandenbroeck, pracownik Katedry Nauk o Układzie Nerwowym, będącej częścią hiszpańskiego Uniwersytetu Kraju Basków. "Dlatego coraz bardziej istotne jest określenie nowych celów terapeutycznych oraz metod leczenia, co umożliwi zwiększenie skuteczności stosowanych obecnie terapii. Prowadzone przez nas badania być może pomogą zidentyfikować biomarkery (wskaźniki biologiczne), które pozwolą grupować pacjentów w zależności od ich podatności na poszczególne metody leczenia". Wspólnie z partnerami z UE oraz Rosji prof. Vandenbroeck uczestniczy w finansowanym przez UE projekcie UEPHA-MS, którego celem jest zbadanie przyczyn, dla których poszczególne metody leczenia sprawdzają się lepiej w przypadku niektórych pacjentów, a także zidentyfikowanie nowych biomarkerów. Biomarkery farmakogenomiczne mogą być cząsteczkami, a także specyficznymi formami DNA, genów, białek oraz komórek immunologicznych. Co istotne, znaczniki te pozwalają przewidywać reakcje pacjentów na działanie leków. "Nie istnieje magiczna substancja, pozwalająca leczyć stwardnienie rozsiane. Musimy zagwarantować, że każdy pacjent będzie poddawany optymalnemu dla niego leczeniu, dobranemu pod kątem genetycznym. Prace uczestników inicjatywy UEPHA-MS pomagają usystematyzować naszą obecną wiedzę na temat leczenia tej choroby", twierdzi prof. Vandenbroeck. Większa personalizacja Członkowie inicjatywy UEPHA-MS udostępniają pozyskane przez siebie dane genetyczne i kliniczne dotyczące stwardnienia rozsianego oraz przygotowują się do prób klinicznych, które być może uda się przeprowadzić już za dwa lub trzy lata". Ostatecznym celem powyższych prac jest zidentyfikowanie nowych możliwości leczenia oraz stworzenie podwalin pod opracowanie leku na stwardnienie rozsiane. Postępy poczynione w ostatnich latach są imponujące, tłumaczy prof. Vandenbroeck i obejmują zidentyfikowanie około 50 genów zwiększających ryzyko wystąpienia SM. "Powyższe dane sugerują, że istnieją dziedziczne mechanizmy odporności na tą chorobę. Dopiero obecnie zaczynamy rozumieć mechanizmy cząsteczkowe, które sprawiają, że niektóre osoby są bardziej narażone na stwardnienie rozsiane, dzięki czemu możemy oceniać skuteczność terapii lekowej u poszczególnych pacjentów", dodaje profesor. Wśród wielu osiągnięć uczestników projektu należy wymienić odkrycie nowych biomarkerów, pozwalających oceniać skuteczność stosowania interferonu beta. Naukowcy zaangażowani w inicjatywę UEPHA-MS odkryli ponadto, że "naturalne komórki-zabójcy" mogą wpływać na skuteczność niektórych leków. "Powyższe odkrycia mogą być ekscytującym wstępem do opracowania personalizowanych leków na stwardnienie rozsiane", twierdzi prof. Vandenbroeck. "Lepszy dobór leków oraz czasu ich aplikowania pozwoli obniżyć koszty ciążące na pacjentach oraz na systemach opieki zdrowotnej, a także zapewnić chorym lepszą jakość życia". - Pełna nazwa projektu: United Europeans for the development of Pharmacogenomics in multiple sclerosis - Akronim projektu: UEPHA-MS - Numer referencyjny projektu: 212877 - strona internetowa projektu UEPHA-MS - Nazwa/kraj pochodzenia koordynatora projektu: Koen Vandenbroeck, Uniwersytet Kraju Basków, Hiszpania - Całkowity budżet projektu: 2 359 000 euro - Wsparcie KE: 2 359 000 euro - Data rozpoczęcia/zakończenia projektu: Od września 2008 do września 2012 - Pozostałe kraje partnerskie: Hiszpania, Holandia, Niemcy, Francja, Rosja