Opis projektu
Ekspansja komórek macierzystych z krwi pępowinowej na potrzeby przeszczepu
Krew pępowinowa jest pobierana w momencie narodzin i stanowi alternatywne źródło krwiotwórczych komórek macierzystych (ang. haematopoietic stem cell, HSC). Jednak ich ilość nie jest wystarczająca w przypadku przeszczepu HSC, co utrudnia zastosowanie tego rozwiązania w praktyce klinicznej. Zespół finansowanego przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projektu RNable poszukuje zatem metody ekspansji tych komórek in vitro przed przeszczepem. Ich koncepcja zakłada wprowadzenie małych RNA do krwiotwórczych komórek macierzystych przy użyciu nietoksycznej metody opartej na nanotechnologii, która pozwala zachować funkcje i żywotność HSC. Projekt daje możliwość zwiększenia skuteczności operacji przeszczepu HSC, tym samym pomagając tysiącom ludzi, dla których niemożliwe jest znalezienie kwalifikujących się dawców.
Cel
Every year, more than 50 000 patients receive blood stem cell transplantation as a curative treatment for diseases such as leukemia, immune deficiencies, and sickle cell anemia. For a successful transplantation, a matching donor who is willing to donate blood stem cells needs to be found. Worldwide, around 30% patients in need of a transplantation cannot find a suitable donor. Umbilical cord blood (UCB) is an easily obtainable alternative source of blood stem cells, but unfortunately most UCB units do not contain enough stem cells for a successful transplantation, which is why UCB is currently only rarely used in the clinic. Within the ERC project UNEXPECTED, we have identified several small RNA biomolecules that can be used to expand engraftable blood stem cells efficiently. However, it is difficult to safely deliver molecules to blood stem cells, and currently used methods are highly toxic. We recently applied cutting edge nanotechnology to solve this long-standing problem in stem cell biology. We established nanostraws as an efficient and gentle alternative delivery method with which both cell function and viability are fully maintained. Our method that allows efficient non-toxic delivery of blood stem cell-expanding RNAs will allow us to greatly increase the number of UCB units that can be used for transplantations. Our approach could provide a life-saving treatment option for the thousands of patients yearly with malignant or inherited diseases that currently are ineligible for a stem cell transplantation procedure.
Dziedzina nauki
Program(-y)
- HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC) Main Programme
System finansowania
HORIZON-AG-LS - HORIZON Lump Sum GrantInstytucja przyjmująca
22100 Lund
Szwecja