Opis projektu
Rekombinazy tyrozynowe jako zaawansowane narzędzia edycji genomu
Z uwagi na konieczność zapewnienia bezpieczeństwa i skuteczności terapie genowe często wymagają integracji dużego terapeutycznego ładunku DNA w precyzyjnych lokalizacjach genomowych. W tym przypadku systemy do edycji DNA, takie jak technologia CRISPR, są ograniczone przez mechanizmy oparte na nukleazach, w związku z czym nie mogą odpowiednio poradzić sobie z dużymi ilościami DNA. Tymczasem rekombinazy tyrozynowe są zdolne do zmiany układu dużych segmentów DNA bez udziału mechanizmów opartych na nukleazach. Niestety, nie ma obecnie rozwiązania pozwalającego na racjonalne przeprogramowanie ich specyficzności DNA w kierunku wiązania nienatywnych cząsteczek DNA. Celem finansowanego przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projektu EditYR jest stworzenie racjonalnie programowalnej platformy rekombinaz tyrozynowych, która umożliwia wydajną integrację dużych ładunków DNA w precyzyjnie określonych lokalizacjach genomowych. Pozwala ona rozszerzyć możliwości inżynierii rekombinaz poprzez wykorzystanie najnowszych osiągnięć w zakresie wielkoskalowej syntezy i sekwencjonowania DNA, a także bioinformatyki i projektowania białek.
Cel
Gene therapies aim to cure genetic diseases by modifying the DNA blueprint. An ideal gene therapy should be durable, safe, and efficient, which often requires integration of large therapeutic DNA cargo at precise genomic locations. Advanced DNA editors with programmable specificities, such as the CRISPR technology, are limited by the nuclease-based mechanism and poor efficiency of large DNA insertions. Increased efficiency, specificity and precision of large edits are required to address a broad therapeutic space.
Tyrosine recombinases (YRs) efficiently rearrange large DNA segments without the pitfalls of nuclease-based editors, but with an important caveat – rational reprogramming of their specificities for binding non-native DNA targets is an unsolved problem. EditYR ambitiously aims to develop a rationally programmable tyrosine recombinase platform for efficient integration of large DNA cargo into precise genomic locations. EditYR will expand recombinase engineering capabilities by exploiting the recent advances in large scale DNA synthesis and sequencing coupled with bioinformatics and innovative protein design. Objective 1 will engineer tyrosine recombinase DNA specificities and extract a comprehensive DNA recognition code. Objective 2 will modify their oligomerization properties to enable binding non-palindromic targets, allowing targeting any desired nucleotide sequence. Objective 3 will investigate requirements for irreversible recombination to maximize integration efficiencies and unlock the full therapeutic potential of these enzymes. Finally, Objective 4 will validate engineered enzymes by identification of targetable sequences in therapeutically relevant genomic regions and integration of therapeutic DNA cargo in various human cell types for different disease cases.EditYR will establish tyrosine recombinases as advanced tools for genome editing, creating a DNA editing technology that will elevate the capabilities of gene therapies to unprecedented levels
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka DNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka genom
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka enzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-STG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
1000 Ljubljana
Słowenia
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.