Opis projektu
Nowe metody leczenia zespołu łamliwego chromosomu X i innych zaburzeń neurorozwojowych
Zespół łamliwego chromosomu X jest główną dziedziczną przyczyną niepełnosprawności intelektualnej, która dotyka około 1,8 miliona osób na całym świecie. Pomimo dziesięcioleci badań wciąż nie ma na nią lekarstwa. Aby zapewnić maksymalny rozwój neuronów i integrację społeczną, konieczna jest wczesna interwencja. Projekt FRAXCURE, finansowany przez Europejską Radę ds. Innowacji skupia się na nowym leku, CTH120, zaprojektowanym do przywracania zdolności do tworzenia i reorganizacji połączeń neuronalnych. Wykazano już bezpieczeństwo i tolerancję leku CTH120 w badaniach klinicznych fazy I, a w ramach projektu FRAXCURE podjęte zostaną badania kliniczne fazy II zarówno u dzieci, jak i dorosłych z zespołem łamliwego chromosomu X. Oczekuje się, że wyniki projektu przyspieszą rozwój leku CTH120 w leczeniu zespołu łamliwego chromosomu X i innych zaburzeń neurorozwojowych, w tym zespołu Retta, zespołu Downa i zaburzeń ze spektrum autyzmu.
Cel
CONNECTA Therapeutics is a clinical biotech company developing new treatments for unmet Central Nervous System medical needs associated with neuroplasticity dysfunction, such as Fragile X Syndrome (FXS), a neurodevelopmental rare disease without a cure affecting around 1.8 M patients worldwide. FXS is responsible for 30% of intellectual disability and cognitive deterioration in both males and females, starting at paediatric age and chronically persisting for life, impacting in learning abilities, attention problems, hyperactivity, autism and social impairments. Early intervention in children is crucial to provide the greatest chance of developing a full range of neurodevelopmental skills, and more opportunities for their social inclusion.
Neuroplasticity modulation addressed by the network pharmacology approach is the core of CONNECTA’s technology. Particularly, CTH120, an excellent neuroplasticity modulator, is a new investigational medicinal product designed as an effective cure for both adults and children. This patented and proprietary technology has already succeeded in Phase I clinical trial demonstrating safety, tolerability and pharmacokinetics in humans, and its efficacy will be validated through the FRAXCURE project in the corresponding Phase II clinical trials targeting FXS paediatric and adult patients, including women with childbearing potential.
CONNECTA’s technology expands to other neurodevelopmental diseases, such as Rett syndrome, Down syndrome, and autism spectrum disorder, currently under preclinical testing by CONNECTA. Therefore, the success of the FRAXCURE project will boost the development of medicines for neurodevelopmental diseases for children and adults in Europe. Likewise, FRAXCURE will position CONNECTA as a leading biotech in the already highly successful research-based European pharmaceutical sector while reinforcing the competitiveness of the European Union in a key strategic technological field.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-EIC-ACC - HORIZON EIC Accelerator
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2024-ACCELERATOR-02
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
08028 Barcelona
Hiszpania
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.