Obiettivo
RDEB is one of the most severe rare genetic skin diseases of children and adults characterized by skin blistering resulting from lack of expression of type VII collagen. There is no treatment for this life-threatening disease. In March 2009, we obtained the orphan drug designation for the Medicinal product: “Skin equivalent graft genetically corrected with a COL7A1-encoding SIN retroviral vector”, which was developed during the THERAPEUSKIN project (FP6) to treat RDEB patients by ex vivo gene therapy. This approach uses autologous skin grafts made of primary keratinocytes and fibroblasts genetically corrected with a safe (SIN) retroviral vector expressing type VII collagen under the control of the EF1alpha promoter. We have demonstrated the feasibility of the approach in pre-clinical studies in mice and the absence of tumorigenicity. We now aim at preparing and undertaking a first clinical trial in 3 selected RDEB patients.
This project will involve the transfer and the adaptation from the research laboratory to clinic, of the entire experimental procedure for genetic correction of RDEB skin equivalents suitable for transplantation in patients. This will include validation of the viral pilot batches and the GMP viral vector lot, the establishment of SOPs,
the identification and selection of the best GMP culture system and the scale-up of the graft preparation. A clinical-grade cell bank of primary keratinocytes and fibroblasts will be established from 3 selected RDEB patients who are tolerant towards type VII collagen. Determination of transgene integrity, analysis of the proliferative capacities of transduced keratinocytes and the level of type VII collagen expression will be assessed. Safety assessment will include tumorigenicity assays, survey of grafted genetically corrected skin and integration site analysis. The regulatory and safety issues of these procedures related to the preparation of
clinical grade genetically modified cells suitable for human transplantation will be addressed. Authorization of the clinical trial by the AFSSAPS will allow the first patients to be treated and followed up. This “bench to bedside” project will serve as a proof of principle of safe gene therapy for RDEB. It has the potential to bring clinical improvement to these young patients and to represent a significant progress in the treatment of this devastating skin disease.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci
- scienze mediche e della salute medicina clinica trapianto
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-HEALTH-2010-single-stage
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
75654 PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.