Opis projektu
Rola górnego neuronu ruchowego w stwardnieniu zanikowym bocznym
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką i nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną atakującą neurony ruchowe, które odpowiadają za kontrolowanie ruchów mięśni zależnych od woli pacjentów. Schorzenie prowadzi do degeneracji zarówno górnych, jak i dolnych neuronów ruchowych. Rokowania pacjentów w przypadku zachorowania nie są optymistyczne, a zgon następuje w ciągu 2 do 5 lat od postawienia diagnozy. Finansowany przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych projekt CorticALS ma na celu zbadanie roli górnych neuronów ruchowych w przebiegu stwardnienia zanikowego bocznego. Celem badania dysfunkcji i utraty tych neuronów jest poznanie mechanizmów molekularnych, które mogą stać się celami nowych strategii leczenia, które pozwolą na ich ochronę lub zastąpienie. To innowacyjne podejście może stanowić źródło cennych informacji i przyspieszyć opracowanie sposobu leczenia pacjentów cierpiących na ALS.
Cel
Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is the most common adult-onset neurodegenerative disease of the motor system, with a prevalence of 2-3/100 000. In spite of intensive research efforts, ALS remains an incurable disease and presents with a very severe prognosis, leading to patient death within 2 to 5 years following diagnosis.
At the cellular level, ALS is characterized by the combined degeneration of both upper motor neurons (UMN, or corticospinal motor neurons) whose cell bodies are located in the cerebral cortex, and that extend axons to the medulla and spinal cord, and lower motor neurons (LMN, or spinal motor neurons) whose cell bodies are located in the medulla and spinal cord, and that connect to the skeletal muscles. This dual impairment allows to discriminate ALS from other, less severe diseases affecting either UMN or LMN. Despite this precise clinical description, it is striking to note that preclinical studies have so far mostly concentrated on LMN, leaving aside the role of UMN in ALS.
This project aims at shedding light on the contribution of the dysfunction and/or the loss of UMN in ALS, in order to design and test new therapeutic strategies based on the protection and/or the replacement of this exact neuronal type. This innovative question has never been directly asked so far. Our working hypothesis is that specific neurodegeneration of UMN, in the course of ALS, does not represent an isolated side effect, but rather actively contributes to the onset and progression of the disease. Based on the discovery of new molecular players, and the development of alternative therapies, this original thematic has the ambition to provide clinicians and patients with new answers and new therapeutic assets.
Program(-y)
Temat(-y)
System finansowania
ERC-STG - Starting GrantInstytucja przyjmująca
75654 Paris
Francja