Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Gene knock-up via 3’UTR targeting to treat Parkinson’s disease

Cel

Parkinson’s disease (PD) affects 1% of elderly persons and is currently incurable. PD pathogenesis is driven, at least in part, by defects in proteostasis and mitochondrial function, leading to degeneration of dopaminergic axons and neuronal death. Neurotrophic factors (NTFs) such as GDNF can protect and restore dopaminergic axons. However, attempts to deploy NTFs ectopically in therapy models, or to increase proteostasis and mitochondrial function, have met with only limited success.
I hypothesize that instead of ectopic application, over-expression of relevant pathways restricted to physiologically appropriate cells provides a potent therapeutic approach to treat PD. I have made significant progress toward this goal by targeting the 3’UTR in the mouse Gdnf gene, thereby increasing expression levels without affecting the gene’s spatiotemporal expression pattern. Using this approach I have shown that elevation of endogenous GDNF levels protects mice from experimentally induced PD. Unlike ectopic GDNF application, it causes no side effects. Importantly, I have established that GDNF levels can be elevated by 3’UTR targeting in adulthood, suggesting that this strategy could be applied in humans late in life.
I will use 3’UTR targeting to study the therapeutic potential of overexpressing endogenous genes, using transgenics and CRISPR-Cas9‒mediated 3’UTR editing in adult mice. First, I will increase the expression of NTFs in adult mice with experimentally induced PD. Next, I will upregulate genes important in mitochondrial function and proteostasis and test whether concurrently upregulating endogenous NTFs is a viable approach for treating PD. Third, I will use 3’UTR targeting to create a mouse model of PD in which alpha-synuclein is overexpressed, for better validation of my therapeutic strategy. Collectively, these experiments should establish proof of concept for a revolutionary, safe and effective treatment for PD.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

ERC-COG - Consolidator Grant

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2016-COG

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Instytucja przyjmująca

HELSINGIN YLIOPISTO
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 1 999 987,00
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

€ 1 999 987,00

Beneficjenci (1)

Moja broszura 0 0