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The role of non coding RNA in human health and disease

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RNA: un punto di riferimento in stato di salute e malattia

Le molecole di RNA rappresentano dei bersagli terapeutici chiave in varie malattie e servono come strumenti per lo sviluppo di nuovi farmaci. La ricerca sul ruolo dell’RNA non codificante (ncRNA) nello studio delle patologie svela nuovi bersagli terapeutici.

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Quasi il 98 % del nostro genoma riguarda RNA non codificante. Alcune recenti relazioni forniscono la prova schiacciante sul ruolo normativo dell’ncRNA, il quale sfida la percezione esistente sul ruolo delle proteine come regolatori master dei processi cellulari. Gli ncRNA vantano diverse funzioni in fatto di cellula eucariotica e biologia inerente allo sviluppo, con un emergente contributo nello sviluppo delle patologie umane. Ciò ha innescato grande interesse in campo farmaceutico e clinico, verso lo sviluppo di farmaci a base di RNA per il trattamento di molte malattie. Lo scopo del progetto RNA_REGULOMICS (The role of non coding RNA in human health and disease), finanziato dall’UE, era quello di studiare il ruolo degli ncRNA in relazione a salute e patologie, e in particolare in ambito di sviluppo , fisiologia e patologie della tiroide. Oltre a chiarire il ruolo dell’ncRNA e delle proteine che si legano all’RNA, i ricercatori hanno deciso di determinare il modo in cui gli ormoni tiroidei regolano il trascrittoma degli osteoblasti derivati da cellule staminali adipose. Il loro lavoro si è concentrato sul nuovo ncRNA lungo denominato Thybe1 (Thyroid bud enriched 1) presente nella ghiandola tiroide e sullo studio della funzione della proteina DnajC17 legante l’RNA, la quale non era ancora stata caratterizzata. Quest’ultimo è stato identificato come fattore responsabile di ipotiroidismo. Inoltre, è stato effettuato uno screening dei microRNA (miRNA) circolanti per determinare un loro eventuale utilizzo come biomarcatori per le malattie cardiache. È stato quindi scoperto che il rapporto tra i microRNA circolanti miRNA-122-5p e miRNA-133b rappresenta un nuovo biomarcatore prognostico nell’infarto miocardico acuto. Una parte significativa del progetto è stata dedicata alla formazione collaborativa di ricercatori europei e brasiliani attraverso laboratori, corsi pratici avanzati e visite di scambio. Tali visite di scambio hanno potenziato le iniziative di ricerca congiunta futura nel settore. Complessivamente, i risultati del progetto RNA_REGULOMICS allargano le nostre conoscenze sulle molecole di ncRNA e sulla loro applicabilità alla ricerca biomedica.

Parole chiave

RNA, salute, malattia, ncRNA, RNA_REGULOMICS, Thybe1, DnajC17

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