Branza biotechnologii medycznej domaga sie lepszej koordynacji rozwoju lekow sierocych
W branży biotechnologii medycznej opublikowano dokument prezentujący opinie na temat sposobów reformowania systemu leków sierocych w Europie. Zalecenia obejmują ułatwienia w zakresie badań klinicznych i koordynowanie badań nad rzadkimi chorobami w UE. Do leczenia rzadkich chorób wykorzystywane są sieroce produkty lecznicze. W 1999 r w całej UE wprowadzone regulacje, zapewniając pacjentom dotkniętym takimi chorobami szybki dostęp do leczenia i zachęcając branżę, z wykorzystaniem działań wspierających, do rozwoju tego rodzaju sposobów leczenia. Stowarzyszenia działające w branży biotechnologii: EBE (Emerging Biopharmaceutical Enterprises) i EuropaBio (European Association for Bioindustries), uważają, że konieczne jest teraz wprowadzenie zmian w prawodawstwie w celu jego umocnienia. Na poziomie UE, w politykę dotyczącą rzadkich chorób zaangażowane są trzy Dyrekcje Generalne: DG ds. Badań, DG ds. Przedsiębiorstw i Przemysłu oraz DG ds. Zdrowia i Ochrony Konsumentów. Zaangażowane są również inne organy, np. Europejska Agencja Leków. W branży panuje przekonanie, że obecnie konieczna jest lepsza koordynacja i ukierunkowanie wszystkich wymienionych podmiotów. Według wspomnianego dokumentu należy także uprościć dyrektywę w sprawie badań klinicznych wprowadzoną w życie w maju 2004 r. "Mimo że jej głównym celem jest ochrona poszczególnych pacjentów podczas wykonywania badań klinicznych oraz większa harmonizacja badań klinicznych w UE, przepisy dyrektywy mogą mieć wpływ na elastyczność niezbędną do wykonywania badań klinicznych na grupach chorych pacjentów" - stwierdzają stowarzyszenia EBE i EuropaBio. Dokument zaleca też ustanowienie badań klinicznych prowadzonych po zatwierdzeniu leków, które umożliwiałyby firmom odzyskanie kosztów Inne zalecenia sformułowane w dokumencie odnoszą się do utworzenia unijnej sieci do celów przeprowadzania testów diagnostycznych rzadkich chorób, podniesienia świadomości, zapewnienia leków sierocych, stworzenia zachęt do opracowywania leków, zrozumienia regulacji na szczeblu krajowym i dokonania przeglądu elementów niesprzyjających rozwojowi leków sierocych.