Doskonalenie terapii nerwiaka zarodkowego
Nerwiak zarodkowy jest złośliwym, neuroendokrynnym guzem litym, który pojawia się we wczesnym dzieciństwie. Ma niski wskaźnik przeżycia i powoduje 15% związanych z nowotworami zgonów dzieci do lat 15. Guzy takie są często niedostępne dla środków chemioterapeutycznych i w związku z tym oporne na konwencjonalne leczenie. Finansowany przez UE projekt NEUROBLASTOMA CHEMO (Chemotherapy of neuroblastoma) miał na celu poprawę tych złych statystyk dzięki zaprojektowaniu metod leczenia farmakologicznego o lepszych możliwościach penetracji guza z pominięciem niektórych mechanizmów oporności. Pierwszym etapem była ewaluacja in vivo metod rozprowadzania leku przeciwnowotworowego w wewnątrzkomórkowych, zewnątrzkomórkowych i naczyniowych kompartmentach guza na przykładzie ksenograftów od pacjentów. Zaobserwowano, że rozprowadzenie aktywnego metabolitu leku — irynotekanu — wewnątrz guza było skuteczniejsze w przypadku nawrotu choroby niż w guzach pierwotnych. Sugerowało to, że leczenie chemioopornych guzów może być skuteczniejsze dzięki metodom farmaceutycznym, które zwiększają penetrowalność guza. W tym celu członkowie konsorcjum zaprojektowali nowy system dostarczania leku, bazujący na biozgodnych nanowłóknach polimerowych — nośnikach mikrokryształów irynotekanu. Zastosowanie tego systemu dostarczania po resekcji guza dało obiecujące rezultaty w przedklinicznych modelach guzów litych u dzieci. Lokalnie wykryto stężenia terapeutyczne leku oraz zaobserwowano mniejsze ryzyko nawrotów guza i rozsiania do krwiobiegu. Reasumując, wyniki badania NEUROBLASTOMA CHEMO dają nowe możliwości leczenia wielolekoopornych nerwiaków zarodkowych. Następnym etapem projektu będzie przeniesienie tej opatentowanej technologii na warunki kliniczne i zaprojektowanie badania z udziałem pacjentów.
Słowa kluczowe
Nerwiak zarodkowy, chemioterapia, penetracja, system dostarczania leku, irynotekan
