Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Protein Structure, Molecular Mechanisms and Human Genetic Disease: Beyond the Loss-of-function Paradigm

Opis projektu

Odkrycie patogenicznych mutacji wywołujących choroby z powodów innych niż mechanizm utraty funkcji

Zdolność do określania niszczących wariantów genetycznych jest kluczowa dla postawienia diagnozy, leczenia i profilaktyki chorób występujących u człowieka. Dlatego też celem twórców finansowanego ze środków UE projektu PROT-STRUCT-DISEASE jest rozpoznanie patogenicznych wariantów z wykorzystaniem połączonego podejścia obliczeniowego i eksperymentalnego. Badacze skoncentrują się na alternatywnych mechanizmach molekularnych, z powodu których mutacje wywołują choroby, w opozycji do mechanizmu utraty funkcji. Bioinformatyka strukturalna pozwoli odkryć mechanizmy leżące u podstaw patogenicznych mutacji oraz ich powiązanie ze strukturą białkową i fenotypem. Głębokie badania mutacyjne umożliwią zmierzenie sprawności i wyjaśnienie mechanizmów powiązanych ze wszystkimi możliwymi pojedynczymi substytutami aminokwasów. To z kolei usprawni bezpośrednie określanie nowych wariantów patogenów i ich powiązań z ludzkimi zaburzeniami genetycznymi.

Cel

The ability to identify damaging genetic variants is central to the diagnosis, treatment and prevention of human disease. Computational phenotype predictors are widely used for prioritising likely pathogenic mutations, but their utility is limited by their accuracy. Conversely, experimental characterisation of variants is powerful but time consuming and difficult to perform on a large scale, limiting applicability in routine variant prioritisation. In this project, we will improve our ability to identify pathogenic variants through a combination of computational and experimental approaches. Fundamental to our strategy will be our consideration of alternate molecular mechanisms by which mutations can cause disease, in contrast to the current overwhelming focus on loss-of-function.

First, we will use structural bioinformatics to investigate the different molecular mechanisms underlying pathogenic mutations, and learn how they are related to protein structure and phenotype. Next, we will perform deep mutational scanning (DMS) on at least 10 human disease genes, enabling us to measure fitness and elucidate molecular mechanisms for all possible single amino-acid substitutions. This will facilitate the direct identification of novel pathogenic variants, and allow us to evaluate the performance existing computational phenotype predictors. Finally, we will implement our own computational variant prioritisation pipeline and meta-predictor, using our new understanding of molecular mechanisms to integrate computational phenotype and stability predictors and DMS data with structural and other protein-level features. Crucially, we will demonstrate the utility of our approach in application to sequencing data from clinical and population cohort studies. Together, the knowledge we learn, the experimental data we measure, and the tools we develop will improve our ability to identify novel pathogenic variants, and thus diagnose human genetic disorders.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

ERC-COG - Consolidator Grant

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2020-COG

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Instytucja przyjmująca

THE UNIVERSITY OF EDINBURGH
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 2 000 000,00
Adres
OLD COLLEGE, SOUTH BRIDGE
EH8 9YL Edinburgh
Zjednoczone Królestwo

Zobacz na mapie

Region
Scotland Eastern Scotland Edinburgh
Rodzaj działalności
Higher or Secondary Education Establishments
Linki
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

€ 2 000 000,00

Beneficjenci (1)

Moja broszura 0 0