Opis projektu
Wydajne, wszechstronne wektory wirusowe do walki ze złożonymi chorobami genetycznymi
Terapie genowe są obiecującym sposobem leczenia zaburzeń o podłożu genetycznym, ale obecne metody obarczone są problemami. Wektory wirusowe zależne od adenowirusów (AAV) są skuteczne, ale nie radzą sobie z nakierowaniem na konkretne typy komórek (mięśniowych) i nie mogą przenosić dużych genów, co często jest konieczne w przypadku zaburzeń nerwowo-mięśniowych. Zespół finansowanego ze środków programu działania „Maria Skłodowska-Curie” projektu TEHC stawi czoła tym wyzwaniom dzięki zastosowaniu dwóch innowacyjnych podejść. Po pierwsze, naukowcy będą dążyć do poprawy celowania AAV poprzez integrację nanociał z kapsydem wirusa i udoskonalanie ich poprzez ukierunkowaną ewolucję. Powinno to pomóc unikać reakcji immunologicznych. Po drugie, naukowcy przeprowadzą pionierskie badania nad wykorzystaniem wektora opartego na bakteriofagach, zdolnego do dostarczania dużych genów złożonych z nawet 171 tysięcy par zasadowych. Jeśli projekt TEHC odniesie sukces, pomoże to usprawnić dostarczanie genów w przypadku złożonych chorób genetycznych.
Cel
Gene therapies are a fast becoming a realistic treatment for patients suffering from genetic disorders. To date, systemically applied in
vivo gene therapies exclusively rely on adeno-associated viral (AAV) vectors for gene delivery to affected cells. AAV vectors have many
features that make them successful gene delivery tools and through biomining and bioengineering efforts over the years, AAV
variants are able to transduce a number of clinically relevant targets. However, many cell types, including human muscle cells, are not
sufficiently transduced by existing viral vectors. Another challenge is the small genome size of AAV vectors, which is frequently a
problem for neuromuscular disorders where affected genes are larger than in other types of disorders. In the light of these challenges,
we are proposing to tackle new avenues for viral vector engineering in two separate, but related, objectives. Objective one is a new
way of viral vector re-targeting through incorporation of single domain antibodies (nanobodies) followed by a directed evolution
affinity maturation step. This approach of adds value to an already published method and should create a capsid-nanobody fusion
that is fit for purpose and potentially also has benefits regarding the evasion of pre-existing antibodies and improved packaging. The
second and more ambitious objective of our proposal consists of the adoption of a novel bacteriophage-based viral vector capable of
transducing mammalian cells and delivering up to 171 kilo base pairs of DNA. We are proposing to couple this new vector system
with our experience in capsid bioengineering and gene therapy, which has not been done before. For this objective, we propose to
incorporate antibody-derived targeting molecules such as nanobodies and single-chain variable fragments to highly protruding fibre
proteins on the bacteriophage surface and create cell type-specific viral vectors capable of delivering large genes, i.e. human
dystrophin.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka DNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka genom
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
75654 PARIS
Francja
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.