Opis projektu
Większa precyzja edycji genów
Edycja genów przy pomocy rozwiązania CRISPR pozwala naukowcom modyfikować DNA z niespotykaną dotąd precyzją, co pozwala na leczenie chorób genetycznych z wyjątkową skutecznością. Korekta genu lub ukierunkowana integracja transgenu odbywa się głównie poprzez naprawę ukierunkowaną homologicznie. Jednak w hemopoetycznych komórkach macierzystych i progenitorowych technika ta jest nieskuteczna ze względu na występujący w nich stan cyklu komórkowego i występowanie podatnych na błędy mechanizmów naprawczych. Zespół finansowanego ze środków działania „Maria Skłodowska-Curie” projektu ENRICHING-HDR ma na celu rozwiązanie tego problemu poprzez selektywne wzbogacanie komórek, które pomyślnie przeszły edycję. Takie podejście ułatwi integrację genów leczniczych, co pomoże w opracowaniu bezpiecznych i skutecznych terapii genowych.
Cel
"Hematopoietic stem and progenitor cell (HSPC) gene therapy involving viral vectors has shown remarkable promise in treating severe genetic disorders. The advent of gene editing technologies offers new possibilities for broadening the scope of HSPC gene therapy by enabling precise in situ gene correction or targeted transgene integration through homology-directed repair (HDR). However, HDR efficiency in HSPCs remains limited due to their cell cycle dynamics, suboptimal responses to the repair template, and the dominance of error-prone DNA repair pathways such as non-homologous end joining (NHEJ) and microhomology-mediated end joining (MMEJ), which negatively impact the engraftment of HDR-edited cells in vivo. This proposal aims to overcome these challenges by introducing an innovative ""purifying selection"" strategy. By using CRISPR/Cas9 to target essential genes that are haplo-insufficient in HSPCs, only cells undergoing HDR-mediated insertion of the gene of interest (GOI) will restore the function of the essential gene, while non-HDR edited cells will fail to recover, leading to their elimination. This selective enrichment of HDR-edited cells will dramatically enhance the precision and efficacy of gene editing. ENRICHING-HDR project will focus on identifying critical genes required for HSPC survival and maintenance through genome-wide CRISPR screening, selecting the most promising candidates for purifying selection, and evaluating the system's precision and platformability for clinical application. This project will establish a standardized platform for guide/nuclease reagents and template delivery, enabling reliable genomic integration and rapid adaptation of new therapeutic transgenes, streamlining the development of targeted therapies. The comprehensive training in advanced experimental techniques, research communication, and knowledge transfer will be instrumental in shaping my career trajectory, driving me toward my goal of becoming an independent researcher."
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.2 - Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-TMA-MSCA-PF-EF - HORIZON TMA MSCA Postdoctoral Fellowships - European Fellowships
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-MSCA-2024-PF-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
20132 Milano
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.