Cel
Rett Syndrome (RTT) is an X-linked neurodevelopmental disorder and the leading known genetic cause of autism in girls. RTT is characterized by normal early development followed by cognitive, motor and language regression. Mutations in the X-linked MECP2 (methyl-CpG binding protein 2) gene account for at least 80% of RTT cases. In mouse models, CNS-specific deletion of Mecp2 is sufficient to cause Rett-like symptoms. In patients as well as in the mouse models, the involved CNS circuits do not show atrophy but rather remain in an immature state. Although there is no known cure for RTT, gene therapy in MeCP2 mutant mouse models has proven effective in rescuing the phenotype, showing that this neurological condition may be reversible. A therapy for human use might arise from identifying an agent capable of stimulating brain circuit maturation if applied systemically. This proposal identifies such an agent in the form of insulin-like growth factor 1 (IGF1), a pleiotrophic growth factor in the brain. IGF1 specifically targets many of the systems and features impaired in RTT such as cell size and dendritic arborization, synapse maturation, the gabaergic system, hippocampal learning and plasticity, and cognitive abilities. IGF1 is capable of crossing the blood-brain barrier and has already been approved for human clinical trials. IGF1 thus offers a means to reverse the RTT phenotype by engaging key molecular pathways to stimulate synaptic maturation, in a format that is more amenable to therapeutic administration to RTT patients. This proposal aims to clarify the neurobiology of MeCP2 protein in MECP2 mutant animal models and to test the efficacy of IGF1 and its derivates for RTT therapy. Successful therapies for RTT have significant implications for other autism spectrum and neurodevelopmental disorders.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-PEOPLE-2009-RG
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
D02 CX56 Dublin
Irlandia
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.