Cel Alpha-Mannosidosis is a rare Lysosomal Storage Disorder with a worldwide incidence of about 1:500 000. This orphan and devastating disease is caused by the deficiency of the lysosomal alpha-mannosidase (LAMAN) which is responsible for the intralysosomal degradation of mannosyl linked oligosaccharides. To date no causative treatment for alpha-Mannosidosis is available and since most of the children are born healthy, an early initiated therapy could contribute to a normal development. To develop an efficient therapy for this disease the collaborative research project EURAMAN and HUE-MAN were initiated within FP5 and FP6, respectively. Within these collaborative networks, European scientists, clinicians and the industry successfully i) developed an efficient pre-clinical Enzyme Replacement Therapy (ERT) protocol using recombinant human (rh) LAMAN in a mouse model for alpha-Mannosidosis, ii) built up a database collecting patient data and iii) defined clinical endpoints for the future clinical trials in alpha-Mannosidosis patients by an European wide natural history study. Furthermore, the HUE-MAN network developed the conditions for a large-scale production of the recombinant enzyme and the way is now paved for the first clinical trials in man, which we aim to realize within FP7. The main objectives of the ALPHA-MAN project are i) the performance of efficient clinical trials (phase I-III) in alpha-Mannosidosis patients, ii) a better understanding of the pathophysiology and the mechanism of how the recombinant enzyme enters the cells of the central nervous system by performing ERT in a newly generated immuntolerant alpha-Mannosidosis mouse model, which allows chronic treatment and iii) the determination of the minimal effective dose with chronic treatment in the immuntolerant mice. Dziedzina nauki natural sciencesbiological sciencesneurobiologynatural sciencescomputer and information sciencesdatabaseshumanitieshistory and archaeologyhistorymedical and health sciencesbasic medicinephysiologypathophysiologynatural sciencesbiological sciencesbiochemistrybiomoleculesproteinsenzymes Program(-y) FP7-HEALTH - Specific Programme "Cooperation": Health Temat(-y) HEALTH.2010.2.4.4-1 - Clinical development of substances with a clear potential as orphan drugs. FP7-HEALTH-2010-single-stage Zaproszenie do składania wniosków FP7-HEALTH-2010-single-stage Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia System finansowania CP-FP - Small or medium-scale focused research project Koordynator CHRISTIAN-ALBRECHTS-UNIVERSITAET ZU KIEL Wkład UE € 593 128,00 Adres OLSHAUSENSTRASSE 40 24118 Kiel Niemcy Zobacz na mapie Region Schleswig-Holstein Schleswig-Holstein Kiel, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Paul Saftig (Prof.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych Uczestnicy (11) Sortuj alfabetycznie Sortuj według wkładu UE Rozwiń wszystko Zwiń wszystko Zymenex AS Dania Wkład UE € 329 732,00 Adres Roskildevej 12C 3400 Hillerød Zobacz na mapie Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Jens Fogh (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Koszt całkowity Brak danych REGION HOVEDSTADEN Dania Wkład UE € 2 826 623,00 Adres KONGENS VAENGE 2 3400 Hillerod Zobacz na mapie Region Danmark Hovedstaden Nordsjælland Rodzaj działalności Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Kontakt administracyjny Allan Meldgaard Lund (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych KATHOLIEKE UNIVERSITEIT LEUVEN Belgia Wkład UE € 299 360,00 Adres OUDE MARKT 13 3000 Leuven Zobacz na mapie Region Vlaams Gewest Prov. Vlaams-Brabant Arr. Leuven Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Elke Lammertyn (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych THE UNIVERSITY OF MANCHESTER Zjednoczone Królestwo Wkład UE € 37 282,00 Adres OXFORD ROAD M13 9PL Manchester Zobacz na mapie Region North West (England) Greater Manchester Manchester Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Liz Fay (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych UNIVERSITAETSMEDIZIN DER JOHANNES GUTENBERG-UNIVERSITAET MAINZ Niemcy Wkład UE € 589 434,00 Adres Langenbeckstrasse 1 55131 Mainz Zobacz na mapie Region Rheinland-Pfalz Rheinhessen-Pfalz Mainz, Kreisfreie Stadt Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Silvia Tschauder (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych HOSPICES CIVILS DE LYON Francja Wkład UE € 255 561,00 Adres QUAI DES CELESTINS 3 69002 Lyon Zobacz na mapie Region Auvergne-Rhône-Alpes Rhône-Alpes Rhône Rodzaj działalności Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Kontakt administracyjny Cecile Legros (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych UNIVERSITETET I TROMSOE - NORGES ARKTISKE UNIVERSITET Norwegia Wkład UE € 97 400,00 Adres HANSINE HANSENS VEG 14 9019 Tromso Zobacz na mapie Region Norge Nord-Norge Troms og Finnmark Rodzaj działalności Higher or Secondary Education Establishments Kontakt administracyjny Stig Orsje (Mr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych TEKNOLOGISK INSTITUT Dania Wkład UE € 187 636,00 Adres GREGERSENSVEJ 1 2630 Taastrup Zobacz na mapie Region Danmark Hovedstaden Københavns omegn Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Anne Maria Hansen (Ms.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych INSTYTUT POMNIK CENTRUM ZDROWIA DZIECKA Polska Wkład UE € 11 172,00 Adres Aleja Dzieci Polskich 20 04730 Warszawa Zobacz na mapie Region Makroregion województwo mazowieckie Warszawski stołeczny Miasto Warszawa Rodzaj działalności Research Organisations Kontakt administracyjny Anna Tylki-Szymańska (Prof.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych LARIX AS Dania Wkład UE € 543 958,00 Adres TEMPOVEJ 44 - 1st floor 2750 BALLERUP Zobacz na mapie Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Klaus Juel Olsen (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych UNILABAS AS Dania Wkład UE € 115 864,00 Adres Nygaardsvej 32 2100 Copenhagen Zobacz na mapie Rodzaj działalności Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Kontakt administracyjny Persson Poul (Dr.) Linki Kontakt z organizacją Opens in new window Strona internetowa Opens in new window Koszt całkowity Brak danych
