Cel
The recent hypothesis that postnatal microglia are maintained independently of circulating monocytes by local precursors that colonize the brain before birth has relevant implications for the treatment of various neurological diseases, including lysosomal storage disorders (LSDs). LSDs are fatal diseases of childhood occurring in 1:5000-7000 live births; in >50% of the cases, LSD patients experience a severe neurological deterioration. Most LSDs with central nervous system (CNS) involvement lack a curative treatment. Hematopoietic cell transplantation (HCT) form healthy donors is applied to LSD patients in order to repopulate the recipient myeloid compartment, including CNS microglia, with donor-derived cells expressing the defective functional hydrolase. Over the past three decades, about 1000 HCTs have been performed for patients with LSDs with a variable benefit exerted on the CNS. The positive results obtained in Hurler syndrome and few other LSDs and the benefit observed in our on going Phase I/II clinical trial of HSC gene therapy for the demyelinating LSD metachromatic leukodystrophy indicate that migration of the transplanted Hematopoietic Stem Cells (HSCs)/their progeny into the affected human brain occurs. However, timing of resident CNS macrophages and microglia replacement by the transplanted cell progeny is frequently too slow for clinical benefit due to the rapid progression of the primary neurological disease, particularly in the most aggressive LSD variants. Thus, a deep understanding of the modalities, time course and factors that affect this phenomenon might allow enhancing clinical benefit of HSC-based approaches for treating the LSD brain disease. The proposed work, combining basic and innovative preclinical research with the information derived from a pioneering clinical experience, will generate the basis for designing more efficacious and safer transplant approaches for these fatal diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne neurobiologia
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna technologie komórkowe komórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
ERC-2013-CoG
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Instytucja przyjmująca
20132 Milano
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.