Cel
"Lysosomal storage disorders (LSDs) are inherited diseases characterized by progressive intracellular accumulation of undigested macromolecules due to lysosomal dysfunction. This results in a complex phenotype with broad pathological manifestations. Most LSDs are characterized by defective skeletogenesis. Despite this, the mechanisms by which lysosomal storage affects skeletal development and function is still unknown and the efficacy of current therapies on the skeletal system is limited. This project aims at identifying the molecular mechanisms that underlye the skeletal abnormalities in LSDs and to develop novel therapeutic strategies directed toward these defects. In recent years, the lysosome has emerged as a key signaling centre, which regulates and is in turn regulated by the activity of signaling molecules. By using the Mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) and the Multiple Sulfatase Deficiency (MSD) mouse as models of LSD, we plan to characterize the consequences of lysosomal dysfunction on major signaling pathways involved in skeletogenesis, and to identify tools and pathways that prevent accumulation and/or promote clearance of storage in bone cells. Once identified, the molecular players in these signaling pathways are appealing therapeutic targets for the treatment of the skeletal phenotype in LSD.
The enhancement of lysosomal function can promote “cellular clearance” in cells affected by lysosomal storage even without correcting the underlying genetic defect. Supported by strong preliminary data, we will use genetic and pharmacological manipulation of TFEB, the master transcription factor that regulates lysosomal biogenesis, as a tool to promote clearance and in turn rescue the skeletal abnormalities of LSDs. In summary, this project aims to identify the pathogenetic mechanisms underlying the skeletal manifestation of lysosomal storage disorders and to provide proof-of-principle that these skeletal features can be treated."
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-PEOPLE-2013-CIG
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Koordynator
00185 ROMA
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.