Opis projektu
Leczenie ostrej fazy choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi z wykorzystaniem mezenchymalnych komórek zrębowych
Terapie regeneracyjne oparte na komórkach macierzystych mają ogromny potencjał w leczeniu wielu schorzeń. Regeneracja opiera się na tkankowych lub progenitorowych komórkach macierzystych. Mezenchymalne komórki zrębowe (ang. mesenchymal stromal cells, MSC) mają zdolność do bezpośredniego tworzenia tkanki kostnej lub chrzęstnej. Co więcej, przeciwzapalne właściwości MSC, dzięki którym mogą uczestniczyć w endogennej naprawie tkanek, odgrywają istotną rolę w leczeniu ostrego stadium choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (ang. graft-versus-host disease, GvHD). Zespół finansowanego ze środków UE projektu RETHRIM zamierza przeprowadzić pierwsze randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy terapii opornej na sterydy trzewnej GvHD opartej na MSC. Konsorcjum włączy do badania 150 pacjentów, u których przeprowadzi analizę MSC przy użyciu markerów molekularnych i funkcjonalnych na potrzeby przewidywania odpowiedzi terapeutycznej.
Cel
Stem cell regenerative therapies hold great promise for patients suffering from a variety of disorders that are associated with tissue or organ injury. Regeneration relies on tissue or organ-specific stem and progenitor cells, but can also aim at promoting the endogenous repair capacity of the body.
Mesenchymal stromal cells (MSC) are undergoing clinical testing in a variety of clinical conditions aiming at repair through direct or indirect mechanisms. Their ability to form bone or cartilage is used to directly repair these tissues. In other conditions their regenerative effects are based on endogenous repair through their anti-inflammatory properties. The latter mechanism is important in the treatment of acute Graft-versus-Host Disease (GvHD). We have been involved in the clinical development from the beginning and we have shown the therapeutic potential. However, no results of controlled randomized phase 3 studies have been published to date, thereby hampering safety and efficacy assessment.
Within our consortium we have developed an academic infrastructure for the harmonized production of MSC. In the RETHRIM proposal this will be combined with our clinical expertise to conduct the first Europe-wide placebo controlled randomized phase III trial using MSC regenerative therapy for the treatment of steroid-resistant visceral GvHD. Central to the RETHRIM project is the clinical trial for which 150 patients will be recruited. All MSC products will be extensively analysed using molecular and functional markers, in order to develop a potency signature for the product and for the prediction of response. We also intend to collect data from additional quality of life, health technology assessment and ethical studies. We will apply for an Orphan Drug Designation in Europe and this may serve as a stepping-stone for the further commercialization of the MSC product, once a positive outcome has been obtained.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki społecznesocjologiademografiaśmiertelność
- nauki przyrodniczenauki biologicznebiochemiabiocząsteczkibiałka
- medycyna i nauki o zdrowiubiotechnologia medycznatechnologie komórkowekomórki macierzyste
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznamedycyna ratunkowachoroba przeszczep przeciw gospodarzowi
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznatransplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-PHC-2014-single-stage
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
2333 ZA Leiden
Niderlandy