Opis projektu
Zaawansowane narzędzia do edycji genów na rzecz bezpieczniejszej terapii genowej
Terapia genowa to obiecujące podejście do leczenia chorób nieuleczalnych poprzez wyciszanie, aktywowanie lub zapisywanie określonych genów. Poza konwencjonalnymi strategiami opartymi na transferze genów, nowo powstające technologie edycji genów stwarzają potencjał dla precyzyjnej manipulacji genomem. Finansowany przez UE projekt UPGRADE ma na celu rozwiązanie pewnych charakterystycznych dla terapii genowej ograniczeń związanych z powodowaną przez insercję mutagenezą, wywoływaniem skutków innych niż zamierzone czy ograniczoną skutecznością. Badacze chcą opracować nowe, przełomowe technologie umożliwiające insercję genów oraz precyzyjne edytowanie genów i epigenomu. Po zakończeniu rygorystycznej walidacji projekt zaowocuje powstaniem zaawansowanych produktów medycznych oraz uniwersalnych narzędzi, odpowiednich do wykorzystania przy wielu różnych chorobach.
Cel
Gene therapy has recently shown remarkable potential to offer definitive treatments for otherwise incurable diseases. Currently, seven gene therapy products have reached the market and many more are entering clinical testing for selected indications. Moreover, emerging technologies for targeted gene editing are complementing the scope of conventional gene transfer, opening the way to precise gene correction and making possible to silence, activate or recode any sequence of interest in the genome. However, in order to realize the full potential of these strategies and broaden application of gene therapy, the field has to solve several major hurdles, including: risk of insertional mutagenesis by gene transfer vectors, limited efficiency and durability of some gene correction strategies, off target effects of editing tools, poor tissue targeting and immune response to editing components and delivery vehicles. UPGRADE will offer radical new solutions to overcome these hurdles. We will exploit and further develop disruptive new technologies for precision gene and epigenome editing and for site-specific transgene insertion, and stringently characterize their specificity and cellular responses. We will combine these improved technologies with advanced viral and non-viral vectors enabling cell/tissue targeting and immune evasion, to generate prototypes of advanced medicinal products (AMP). The safety and efficacy profile of each AMP will be stringently validated in tissues (hematopoiesis, heart and skeletal muscle, liver, retina) and disease models (muscle wasting, storage and blood disorders, hypercholesterolemia) paradigmatic for unmet medical need and potential long-term cure, if the limitations of current gene therapy strategies are overcome. These AMPs represent versatile products portable to the treatment of several other diseases because of related pathogenesis or correction strategies, thus providing the basis for tackling diseases affecting large patient groups.
Dziedzina nauki
- medical and health sciencesmedical biotechnologygenetic engineeringgene therapy
- medical and health sciencesbasic medicinepharmacology and pharmacypharmaceutical drugs
- medical and health sciencesbasic medicineimmunology
- medical and health sciencesclinical medicineophthalmology
- medical and health sciencesclinical medicinehematology
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-SC1-2018-Single-Stage-RTD
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
00185 Roma
Włochy