Opis projektu
Innowacyjne rozwiązanie, które zwiększy bezpieczeństwo i skuteczność terapii wymagających transportu leków
Jeszcze do niedawna transport wrażliwych produktów farmaceutycznych w łańcuchu dostaw od linii produkcyjnej do pacjenta wymagał użycia stosunkowo prostej technologii chłodzenia. Łańcuch chłodniczy musiał się jednak dostosować do zmian następujących wraz z postępem medycyny, która z terapii opartych na prostych cząsteczek przeszła przez wykorzystywanie makrocząsteczek białka do stosowania żywych komórek. Większość środków biologicznych wymaga kriokonserwacji, ale zachowanie komórek podczas tego procesu w idealnym stanie nie jest proste, co może poświadczyć każdy, kto kiedyś zamroził i rozmroził stek. W metodach dostępnych obecnie funkcje krioprotektantów pełnią rozpuszczalniki organiczne, które nie są jednak idealne. W ramach finansowanego przez UE projektu ICE_PACK trwają prace nad biomimetycznymi krioprotektantami polimerowymi, które będą stabilizować błony i chronić białka przed uszkodzeniem, a przy tym przyczynią się do znaczącego obniżenia kosztu leczenia, zwiększając jednocześnie jego bezpieczeństwo, skuteczność i dostępność.
Cel
Ten years ago small molecules were the drugs of choice for most diseases. This situation has dramatically changed such that in 2017, 4 in 5 of the best-selling drugs were proteins, delivering major healthcare benefits from cancer to infectious disease. Cell-based therapies are also emerging, with the promise of making the incurable, curable (especially in oncology). However, the use of these ‘biologics’ has accelerated beyond the currently available technologies to stabilize these therapeutics against the environmental stresses imposed by the pharmaceutical cold chain. 75 % of current biologics must be cryopreserved to ensure they reach the patient in a functional format, requiring the addition of cryoprotectants (organic solvents) which are toxic, do not enable full post-thaw recovery, are complex to remove, do not stabilize cell membranes efficiently, lead to batch-to-batch post-thaw variabilities in function and cause toxic plasticizers to leach from transport bags.
ICE_PACK will develop unprecedented macro-and supra-molecular biomaterials to transform the biologic cold chain with long term impact by making these therapies more effective, cheaper, safer and more widely available.
We will synthesize polymeric cryoprotectants, inspired by Nature’s macromolecular ice modulators, capable of inducing ice nucleation, stabilising cell membranes and protecting proteins from denaturation, and apply these to cryopreserve real therapeutics. An integrated approach will be taken whereby ice nucleation and growth control will be studied in parallel to investigating the biochemical and molecular biology impact of cold stresses. Major fundamental scientific advances will also emerge, linking macromolecular structure to ice nucleation and to biochemical pathways of cold tolerance and stress.
The long term outcomes of this ground breaking ERC project will be the transformation of cryopreservation strategies, suitable for 21st Century biologic medicines.
Dziedzina nauki
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
System finansowania
ERC-COG - Consolidator GrantInstytucja przyjmująca
M13 9PL Manchester
Zjednoczone Królestwo