Badanie naukowe przyspiesza poszukiwanie nowych metod leczenia marskości wątroby
Choroby wątroby, w tym marskość wątroby, są jedną z głównych przyczyn zachorowalności i umieralności w Europie. Zwykle dotykają one młodszą populację w porównaniu do innych chorób przewlekłych, takich jak choroby układu krążenia czy rak płuc. „Za dwie główne przyczyny rozwoju chorób wątroby uważa się alkohol oraz czynniki metaboliczne, takie jak cukrzyca, otyłość i zespół metaboliczny”, wyjaśnia członkini projektu LIVERHOPE Elisa Pose ze szpitala klinicznego IDIBAPS w Barcelonie w Hiszpanii. „Zanim pojawią się pierwsze objawy kliniczne mijają lata”.
Niezaspokojone potrzeby kliniczne związane z późnym stadium marskości wątroby
W późniejszych stadiach choroby, gdy śmiertelność jest bardzo wysoka, dostępnych jest bardzo niewiele skutecznych metod leczenia. Finansowany przez UE projekt LIVERHOPE prowadzony przez Perego Ginèsa ze (szpitala klinicznego IDIBAPS w Barcelonie) miał na celu zaspokojenie tej potrzeby klinicznej. Osiągnięto to poprzez badanie nowej, innowacyjnej terapii zaprojektowanej w celu poprawy rokowania u pacjentów z marskością wątroby w późnym stadium. Badanie opierało się na wcześniejszych badaniach, które sugerowały, że połączenie antybiotyku ryfaksyminy i leku obniżającego poziom lipidów simwastatyny może być skuteczne w leczeniu tego schorzenia. „Ryfaksymina jest już stosowana u pacjentów z marskością wątroby, natomiast obserwujemy wzrost zainteresowania naukowego możliwymi korzystnymi skutkami użycia simwastatyny”, mówi Pose. Aby w pełni zrozumieć skuteczność tego leczenia, zespół projektu LIVERHOPE przeprowadził dwa randomizowane badania z podwójnie ślepą próbą. Zostały one przeprowadzone w pięciu krajach UE, a udział w nich wzięło 14 szpitali uniwersyteckich i 237 pacjentów-ochotników. „Badanie zostało przeprowadzone z zachowaniem najwyższych standardów praktyki klinicznej”, podkreśla Pose.
Analiza łącznego wpływu na pacjentów
Ostatecznie nie wykazano, aby połączenie tych dwóch leków miało pozytywny wpływ na pacjentów z marskością wątroby w późnym stadium choroby, co było najważniejszym ustaleniem badaczy. „Przyjęty przez nas punkt końcowy był ambitny”, wyjaśnia Pose. „Chcieliśmy zapobiec poważnym powikłaniom choroby, jednak nie stwierdziliśmy korzystnych efektów u leczonych pacjentów”. Z uwagi na fakt, że wcześniejsze dowody naukowe sugerowały, że leki te mogą być skuteczne, zdaniem Pose przeprowadzenie tak szczegółowego badania o wysokiej jakości było konieczne. „Musieliśmy wiedzieć, czy połączenie tych leków będzie miało korzystny wpływ”. Ponadto stopień zaawansowania choroby u badanej kohorty mógł być zbyt wysoki, by pacjenci ci mogli zareagować na leki. Być może wyniki byłyby bardziej pozytywne, gdyby leczeniem objęto pacjentów w mniej zaawansowanych stadiach choroby. „Obecnie trwają dwa podobne międzynarodowe badania kliniczne z udziałem podobnych kohort pacjentów”, mówi Pose. „Jesteśmy niezmiernie ciekawi, czy i tym razem negatywne wyniki się potwierdzą”.
Kolejne kroki w kierunku leczenia późnej marskości wątroby
Projekt LIVERHOPE był niezbędnym krokiem naprzód w poszukiwaniu skutecznych metod leczenia późnej marskości wątroby. Chociaż wpływ simwastatyny jest prawdopodobnie korzystny, naukowcy będą musieli na nowo zdefiniować stadium choroby, w którym powinno się włączyć leczenie tym lekiem. „Obecnie testowane są inne obiecujące metody leczenia”, dodaje Pose. „Jedną z nich jest zastosowanie albuminy, białka wytwarzanego w wątrobie. Najnowsze badania sugerują, że ta strategia leczenia może być korzystna dla pacjentów, choć potrzebne są dalsze prace”. Innym interesującym kierunkiem badań jest przeszczep mikrobiomu kałowego. Jest on już stosowany w leczeniu różnych chorób przewlekłych. „Wstępne badania pilotażowe wykazały korzystne efekty w leczeniu marskości wątroby”, przekonuje Pose. „Nasz zespół badawczy przeprowadzi badanie w tym zakresie w ciągu najbliższych kilku lat, aby sprawdzić, czy może to pomóc spowolnić postęp choroby”.
Słowa kluczowe
LIVERHOPE, marskość wątroby, wątroba, rak, choroba, układ sercowo-naczyniowy, ryfaksymina