Badanie leczenia hormonem wzrostu w dzieciństwie
Finansowane przez UE badanie SAGHE ("Safety and appropriateness of growth hormone treatments in Europe") miało na celu analizę bezpieczeństwa długoterminowego leczenia hormonem wzrostu w dzieciństwie i konieczności jego prowadzenia w Europie. W projekcie SAGHE uczestniczyli naukowcy z różnych specjalności, w tym endokrynologii dziecięcej, epidemiologii i biostatystyki. Konsorcjum projektu SAGHE z powodzeniem ukończyło tworzenie metakohorty obejmującej ponad 25 000 młodych dorosłych z UE, którzy byli leczeni hormonem wzrostu w dzieciństwie. Aby ocenić skuteczność leczenia hormonem wzrostu zebrano dane na temat predyspozycji genetycznych (wzrost i schorzenie), wzrostu, opóźnienia wieku kośćca, dawki hormonu wzrostu i stanu klinicznego. Oceniano też takie czynniki, jak śmiertelność długoterminowa i zapadalność na nowotwory na podstawie onkologicznych baz danych, krajowych rejestrów i rejestrów medycznych. Przeprowadzono też kwestionariusze jakości życia. Zastosowano walidowane metody analizy wzrastania u pacjentów, które objęły również analizę podgrupy pacjentów z zespołem Turnera, niedoborem hormonu wzrostu i niedostateczną wielkością dla danego wieku płodowego (SGA). Po dostosowaniu do wskaźników społecznych i zawodowych, takich jak sytuacja społeczno-ekonomiczna rodziców i ich wykształcenie, wyniki ukazały znaczącą poprawę jakości życia tylko u szczególnie niskich osób. Francuskie badanie SAGHE obejmowało dzieci leczone rekombinowanym hormonem wzrostu z racji jego idiopatycznego niedoboru, idiopatycznego niskiego wzrostu i SGA. Wyniki badania wskazały znaczący wzrost śmiertelności przy dawkach hormonu przekraczających 50 mikrogramów/kg dziennie, związanych z chorobami sercowo-naczyniowymi, nowotworami kości i krwotokami do mózgu. Jednakże nie stwierdzono takiej zależności w badaniach SAGHE prowadzonych w Belgii, Holandii i Szwecji. Może to wynikać z różnic w źródłach danych, grupach populacji i klasyfikowaniu pacjentów. Ogólnie pojawiły się obawy dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa leczenia dzieci wysokimi dawkami hormonu wzrostu. Wyniki projektu zostały zaprezentowane na stronie internetowej projektu , w raportach i publikacjach naukowych oraz podczas prezentacji, spotkań, międzynarodowych sympozjów i międzynarodowych warsztatów. Wyniki projektu i ich rozpowszechnianie przyczynią się do opracowania ujednoliconych, opartych na dowodach zaleceń, które poprawią kryteria doboru pacjentów, bezpieczeństwo i zastosowanie kliniczne hormonu wzrostu u dzieci w UE.
