Opis projektu
Nowe wektory związane z adenozą pomogą w wątrobowym transferze genów
Rekombinowane wektory związane z adenozą dają ogromne sukcesy w najnowszych badaniach klinicznych pod kątem wątrobowego transferu genów. Jednak kilka przeszkód uniemożliwia rozszerzenie terapii z użyciem tych wektorów na wszystkich pacjentów. Do takich przeszkód należy między innymi przejściowa ekspresja wektorów związanych z adenozą w proliferujących hepatocytach spowodowana episomalnym rozcieńczeniem genomu tych wektorów, hepatotoksyczność i odpowiedź immunologiczna przeciwko wektorom związanym z adenozą oraz istniejąca wcześniej odporność na kapsydy tych wektorów. W ramach finansowanego przez UE projektu AAVolution proponuje się znalezienie nowych małych nukleaz Cas do edycji genomu in vivo za pośrednictwem wektorów związanych z adenozą, z samoreplikującymi się episomalnymi wektorami związanymi z adenozą. Celem jest uniknięcie rozcieńczenia transgenu, stworzenie syntetycznych wektorów związanych z adenozą o zmniejszonej toksyczności oraz opracowanie technologii pozwalających na pokonanie istniejącej wcześniej odporności na takie wektory. Nowy zestaw narzędzi pozwoli na szeroką ekspansję terapii genowej z wykorzystaniem wektorów związanych z adenozą we wskazaniach wykraczających poza choroby rzadkie.
Cel
Liver-directed gene therapy has undergone significant development in the last two decades. Recombinant adeno-associated vectors (AAV) are the vectors of choice for liver gene transfer and have recently achieved remarkable successes in clinical trials. However, there are still large groups of patients who have limited access to therapy. The major hurdles toward expanding the indication of AAV-mediated liver gene therapy are: i) transient AAV-mediated expression in proliferating hepatocytes, i.e. newborn or regenerating livers, due to dilution of episomal AAV genome in proliferating cells; ii) dose-dependent hepatotoxicity and immune response against AAVs; and iii) pre-existing immunity to AAV capsids, which currently preclude its systemic delivery in about 50% of individuals. AAVolution gathers renowned European experts in the field of AAV vectorology, gene therapy, genome editing and immunology, with the ambitious goal to develop and implement innovative therapeutic tools to effectively address these challenges. To this aim AAVolution proposes: i) to seek novel small Cas nucleases for in vivo AAV-mediated genome editing ii)to develop self-replicating episomal AAVs to avoid transgene dilution in proliferating livers; iii) to generate synthetic AAVs characterized by enhanced potency and reduced toxicity, by screening of novel AAV capsid libraries; iv) and to develop improved technologies to overcome pre-existing immunity to AAVs by transiently reducing the levels of circulating anti-AAV neutralizing antibodies.
AAVolution will significantly expand the toolkit for AAV-mediated liver gene therapy, developing novel and improved molecular instruments to address the most relevant hurdles toward safer and more effective therapies, and provide access to treatment to patients that are currently excluded from clinical trials. Moreover, these novel tools will constitute an innovative platform with a potential for broad expansion of disease indications beyond the rare diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna immunologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka genom
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2021-PATHFINDERCHALLENGES-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
00185 ROMA
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.