Cel
Currently, haemophilia A cannot be cured. To prevent major bleeding episodes in haemophilia, human Factor VIII (FVIII) protein must be frequently administered as prophylaxis or on demand. This treatment is complicated by its high cost and development of antibodies that neutralize FVIII activity in 20 to 30% of the patients. Therefore, permanent solutions in the form of cell and gene therapy are very attractive for haemophilia A. Recently, we demonstrated in a murine model that liver sinusoidal endothelial cells (LSEC) produce and secrete FVIII, although not exclusively. We have also found that these mice can be treated by reconstitution with wild-type bone marrow, indicating that bone marrow-derived cells, of hematopoietic, mesenchymal or even endothelial origin, can produce and secrete FVIII. Based on these findings in mice, I propose that human LSEC, umbilical cord blood cells, and bone marrow cells might be suitable sources of FVIII to be used for cell replacement therapy for haemophilia A. To advance opportunities for cell and gene therapies in haemophilia A and for identifying additional cell sources of FVIII, I intend to explore whether replacement of liver endothelium and bone marrow in immnocompromised Haemophilia A mice with healthy human cells will provide therapeutic correction. Recently, the possibility of reprogramming mature somatic cells to generate induced pluripotent stem (iPS) cells has enabled the derivation of disease-specific pluripotent cells, thus providing unprecedented experimental platforms to treat human diseases. Therefore, I intend to study whether the generation of patient-specific iPS cells may be applied to cell and gene therapy of coagulation disorders and in particular for the treatment of Haemophilia A. Studies with these novel target cells may impact significantly the future course of Haemophilia A by providing proof-of feasibility of a novel therapy strategies.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/pl/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/pl/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna fizjologia
- nauki społeczne psychologia ergonomia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
ERC-2010-StG_20091118
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Instytucja przyjmująca
13100 Vercelli
Włochy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.