Cel
This project builds on results from the TREAT-NMD and BIO-NMD European projects to develop a personalised-medicinal product through to market for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). DMD is an inheritable, childhood rare disease that affects approximately 1 in 3,500 newborn boys. This rare disease is caused by mutations in the dystrophin gene, resulting in the absence or defect of the dystrophin protein. As a result, patients suffer from progressive loss of muscle strength, typically rendering them wheelchair-bound before the age of 12 and most patients die in early adulthood due to respiratory and cardiac failure. At present, there is no effective treatment for DMD. The goal of the SCOPE-DMD project is to develop a therapy that can restore the expression of a functional dystrophin protein in a targeted DMD patient sub-population. This will be achieved using RNA-based technology, specifically antisense oligonucleotides (AON) inducing exon skipping. The clinical heterogeneity and disease complexity in rare diseases present a major challenge to properly observe statistically and clinically meaningful treatment effects. Innovative clinical study designs and novel outcome measures are required to reduce development timelines. Based on extensive experience from classical clinical trials of two other AONs in DMD patients, the consortium has designed a highly innovative development plan, including an innovative clinical trial design that if successful, could be applied to future clinical trials in DMD and other rare diseases. Also novel biomarkers and functional outcome measures will be incorporated in additional to more established ones. Multiple layers of expertise and scientific knowledge come together in this SCOPE-DMD project consortium to launch an innovative drug product but also to provide a regulatory and pathway-to-market precedence in order to benefit future patients with rare disorders getting earlier access to treatment.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia dystrofia mięśniowa dystrofia mięśniowa Duchenne’a
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-HEALTH-2013-INNOVATION-2
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
Zjednoczone Królestwo
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.