Cel
Cardiovascular diseases remain the primary cause of morbidity and mortality in the western countries. Pharmacological treatment improves survival and quality of life, but does not reverse disease progression. Gene therapy could fill this void, owing to its ability to treat the underlying cause. Adeno-associated viruses (AAV) emanated in the past decade as potent vectors, owing to their tropism for specific tissues, their low immunogenicity, their lack of pathogenicity and their ability to sustain long-term expression. As a testament to their potential, the European Commission approved the first gene therapy (Glybera) and several cardiac gene therapy clinical trials, one phase IIb, are underway using AAVs for gene targeting. Despite their growing success, a major impediment is the presence of pre-existing antibodies in patient serum, which excludes almost 50% of the population from clinical trials. The currently prominent approach, generation of novel serotypes from the known cardiotropic ones (AAV6 and 9) by random mutagenesis, alters favorable serotype attributes and most importantly tropism.
Our goal is to generate novel serotypes based on AAV6 and 9, using a directed mutagenesis approach, against only the amino acids involved in neutralization but not receptor binding and therefore tropism. The mutant AAVs will be tested in vitro and in vivo for neutralization, transduction efficiency and cardiac tropism. Alternatively, a semi-random mutagenesis library approach focusing on 3-5 key amino acids will be pursued.
Overall, the proposed study, using standard molecular biology techniques, will produce an immunogenic map of the cardiotropic AAVs, generate a panel of novel AAVs that evade humoral immunity but retain tropism, and therefore unequivocally provide with most needed vectors for human clinical trials and the opportunity for personalized medicine. Finally, this strategy will provide a proof of principle for other serotypes and diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/pl/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: https://op.europa.eu/pl/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna kardiologia choroby układu krążenia
- medycyna i nauki o zdrowiu nauki o zdrowiu medycyna spersonalizowana
- nauki przyrodnicze nauki chemiczne chemia organiczna aminy
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biologia molekularna
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
FP7-PEOPLE-2013-IIF
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszenia
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Koordynator
69120 HEIDELBERG
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.