Opis projektu
Klatki z białek bakteryjnych do dostarczania mRNA do komórek
Terapia genowa to obiecująca metoda leczenia wielu chorób genetycznych. Opiera się ona jednak na wprowadzaniu kwasów nukleinowych do komórek, co nie jest prostym zadaniem. Zespół finansowanego ze środków UE projektu LEVERAGE mRNA proponuje opracowanie osłonek białkowych służących do dostarczania cząsteczek RNA. Mają one przypominać strukturę wirusów. Badacze wykorzystają syntazę lumazynową – białko bakteryjne tworzące symetryczne nanoklatki, które mogą rozkładać się wewnątrz komórek ssaków, uwalniając zamknięte w nich cząsteczki RNA do cytozolu. Metoda LEVERAGE mRNA to obiecująca strategia dostarczania cząsteczek mRNA w celu zastąpienia brakujących lub nieprawidłowo funkcjonujących białek – podobnie jak w enzymatycznych terapiach zastępczych – która niesie oczywiste korzyści dla zdrowia ludzkiego.
Cel
Nucleic acids are promising candidates for treating disease by stimulating, inhibiting, or replacing other nucleic acids or proteins inside of eukaryotic cells—a process known as “gene therapy.” However, methods to efficiently and safely deliver genes into cells are still lacking. The problem is that nucleic acids are not cell permeant and degrade before reaching the cytosol. One way to transport oligonucleotides into cells is by packaging them into hollow containers made of proteins, a method that has been successfully hijacked by viruses for a long time.
Here, we propose to design and engineer an artificial proteinaceous container that (1) selectively encapsulates ribonucleic acids (RNAs) using a known RNA recognition tag and (2) delivers this RNA into the cytosol of mammalian cells. Protein engineering, which embodies both rational design and computational modeling, will be used to create the starting design of this artificial protein container. The initial design will be based on the protein lumazine synthase from the bacterial organism Aquifex aeolicus (AaLS), which forms small but highly symmetrical nanocompartments in bacteria and is very tolerant to genetic changes. To optimize this design, we will use directed evolution to induce an artificial selection pressure on a large population of distinct capsid variants, allowing us to obtain only the best-performing capsid variants: those that can enter and disassemble selectively inside of mammalian cells, thereby releasing the enclosed RNA molecules into the cytosol. New AaLS containers will be thoroughly characterized using cutting-edge technologies, such next-generation sequencing and cryo-electron microscopy.
The ultimate goal of LEVERAGE mRNA is to use the designed and evolved capsids to deliver messenger RNAs (mRNAs) into cells that encode missing or dysfunctional proteins, for example in enzyme replacement therapies. If successful, this action will have lasting positive impacts on human health.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki kwas nukleinowy
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne mikrobiologia wirusologia
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka enzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
H2020-EU.1.3. - EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu -
H2020-EU.1.3.2. - Nurturing excellence by means of cross-border and cross-sector mobility
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
MSCA-IF-EF-ST - Standard EF
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) H2020-MSCA-IF-2018
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
8092 Zuerich
Szwajcaria
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.