Opis projektu
Nowa technologia edycji dużych segmentów DNA
Niedawno powstała technologia CRISPR/Cas9 zrewolucjonizowała celowaną edycję genomu, umożliwiając wprowadzanie i usuwanie niewielkich sekwencji w wybranym miejscu. Zespół finansowanego przez UE projektu GenDels opracuje alternatywną, opartą na CRISPR technologię, która wykorzystuje enzym Cas3 oraz łączy aktywność helikazy i nukleazy. Celem naukowców jest stworzenie wysokowydajnej metody edycji genów dużych segmentów DNA w ludzkich komórkach, która znajdzie zastosowanie w leczeniu i ustalaniu roli niekodujących wariantów DNA w chorobie. Technologia może być wykorzystywana do edycji komórek bakteryjnych w celu przeprowadzania syntetycznych procesów biologicznych i metabolicznych.
Cel
The advent of the revolutionary genome editing technique CRISPR-Cas9 has enabled targeted gene mutation, repression, and activation, facilitating impactful biological findings. However, Cas9 as an unbiased DNA deletion tool is limited in its ability to interrogate large regions of DNA of unknown function, because it predominantly generates very small (<20 bp) insertions and deletions at its target site. The capacity to rapidly and efficiently generate large genomic deletions does not currently exist and would be an extremely useful tool for research, allowing for rapid strain engineering of bacterial cells for synthetic biological and metabolic engineering purposes. Additionally, this technology would allow for the interrogation of large segments of non-coding DNA in human cells, much of which has unknown function, but whose variants are often associated with human disease. In this proposal, I aim to develop a Type I-C CRISPR-Cas system employing the Cas3 enzyme (completely distinct from Cas9), which naturally possess coupled nuclease and helicase activity, for high-throughput gene-editing purposes in various prokaryotic, as well as human cells. My preliminary results have shown that this is a credible approach, as I have been able to generate individually, as well as in combination, multiple deletions in bacterial organisms exceeding 60 kb in size. A focal point of the proposal is to adapt this system for use in human cells, which would provide a novel basic research tool with unprecedented capabilities and also could be utilized in human health-related applications. The proposal aims to address this later possibility by utilizing the developed system to treat human cell lines infected with difficult-to-treat pathogenic viruses.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczenauki biologicznemikrobiologiawirusologia
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykaDNA
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykamutacja
- nauki przyrodniczenauki biologicznegenetykagenom
- nauki przyrodniczenauki biologicznebiochemiabiocząsteczkibiałkaenzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Program(-y)
Temat(-y)
System finansowania
MSCA-IF - Marie Skłodowska-Curie Individual Fellowships (IF)Koordynator
69117 Heidelberg
Niemcy