Opis projektu
Terapia genowa do regeneracji układu przewodzącego serca
Starzenie się i choroby związane z wiekiem powodują degenerację układu przewodzącego serca, który wytwarza i przewodzi impuls elektryczny stymulujący bicie serca. Powoduje to niskie tętno, do leczenia którego stosowano dotąd elektroniczne stymulatory serca, jednak urządzenia te są drogie i powodują pogorszenie jakości życia ze względu na częste powikłania. Projekt PACE, finansowany ze środków UE, zakłada przeprowadzenie prac nad regeneracją układu przewodzącego serca z wykorzystaniem strategii opartych na terapii genowej, które mogą zapewnić biologiczną stymulację. W tym celu uczeni zoptymalizują konkretne narzędzia do terapii genowej i przetestują je in vivo.
Cel
The problem: Ageing and age-related diseases cause degeneration of the cardiac conduction system (CCS) that creates and conducts the electrical impulse which drives the heart beat (pacing). The resulting slow heart rate (bradycardia) necessitates electronic pacemaker implantation in 500,000 patients yearly in Europe (direct costs of €3.4 billion). This current state-of-the-art treatment has significant limitations (dangerous complications, reduced quality-of-life) that, stemming from its design, may never be resolved. Regeneration of CCS function is conceptually superior and scientific discoveries, enabling CCS regeneration, were recently made. Closest to clinical testing are a variety of gene therapy-based strategies that can provide for biological pacing. Complementary strategies to repair conduction are also under development.
The solution: To transit biological pacemaker therapies towards clinical testing it will be crucially important to optimize the gene delivery vectors with transcriptional targeting to the CCS. This will provide for more efficient and safer vectors that can be utilized in the context of biological pacing and repair of compromised conduction. The PACE project is designed to provide for final proof-of-concept in the development path, moving forward from scientific discovery towards clinical implementation and testing. As such the PACE project will optimize and validate the use of CCS-specific cis-acting regulatory modules (CRMs) to optimize transcriptional targeting to desired CCS components in the heart and validate these in vivo. The development and validation of these CCS-targeted vectors will importantly strengthen our IP-position, thereby supporting the business development efforts that are an integral part of the PACE project.
Program(-y)
System finansowania
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotInstytucja przyjmująca
1105AZ Amsterdam
Niderlandy