Opis projektu
Leczenie niewydolności serca w oparciu o RNA
Niewydolność serca jest związana z włóknieniem serca lub powstawaniem blizn, które stanowią nieuniknioną konsekwencję urazu serca wpływającą na jego czynność rozkurczową i skurczową. Pomimo dużych konsekwencji społecznych i gospodarczych, nie istnieją żadne sposoby leczenia odwracające proces włóknienia serca oraz leczenia niewydolności mięśnia sercowego. Uczestnicy finansowanego przez Unię Europejską projektu MEGFIB proponują opracowanie nowego podejścia do leczenia wybranych pacjentów cierpiących na niewydolność serca w oparciu o niekodujące RNA, które stanowią coraz ważniejszy czynnik w patogenezie chorób. Wykorzystując oligonukleotydy wpływające na długie niekodujące RNA meg3 w ludzkich komórkach i tkankach, naukowcy mają nadzieję na powtórzenie uzyskanych wyników w modelach zwierzęcych i opracowanie nowych podejść do leczenia niewydolności serca.
Cel
Cardiac fibrosis is a hallmark of and mechanistically involved in heart failure; a disease will high clinical unmet need and fundamental socioeconomic importance. Specific treatments of cardiac fibrosis are lacking. RNAs that do not code for proteins comprise a large portion of the human genome. These so-called noncoding RNAs are emerging as important players in disease pathogenesis, yet their functional roles are ill understood. Our group currently pioneered first clinical testings on noncoding RNA inhibitors in heart failure patients showing the enormous clinical translational potential of such next-generation therapeutics. We now aim to develop a new approach to treat selected heart failure patients, which show increased signs of cardiac fibrosis. Within the ERC grant LONGHEART we have identified a lncRNA meg3 to be a novel and innovative target in heart failure pathologies with fibrosis (Circ Res. 2017 Aug 18;121(5):575-583; Fig. 1). Importantly meg3 is well conserved between rodents and humans allowing translational development. Oligonucleotide-mediated silencing of Meg3 in human cardiac fibroblasts and in vivo in mice resulted in decreased cardiac fibrosis and improved diastolic performance of the heart. Within MEGFIB, we now aim to advance these valuable research results on meg3-based improvements of cardiac fibrosis in mice towards commercial proof-of-concept. Important next steps are a) translation of the efficacy to human cells and tissues and b) sophisticated market analysis, c) IP strategy development and d) business development activities to maximize the value of the projects’ results. The outcome of our activities will be consolidated into a business plan for presenting our proposition to strategic partners, such as Cardior Pharmaceuticals or venture capitalists (VCs). We are proposing a unique RNA-based approach that offers a new opportunity to revolutionize medical practice, improve patient care and will reduce costs in the heart failure care.
Dziedzina nauki
Program(-y)
System finansowania
ERC-POC-LS - ERC Proof of Concept Lump Sum PilotInstytucja przyjmująca
30625 Hannover
Niemcy